USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato di aver raggiunto un accordo con il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) e con NHS England in base al quale è previsto, per i prossimi cinque anni, l'accesso con rimborso al farmaco Vimizim® (elosulfase alfa) per i pazienti inglesi affetti da sindrome di Morquio A (mucopolisaccaridosi tipo IV A o MPS IV A) giudicati clinicamente idonei a ricevere la terapia. La definitiva ratifica dell'accordo è subordinata all'esito del processo di valutazione di Vimizim® da parte del NICE, processo che dovrebbe concludersi entro la metà di dicembre.

Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) specificamente progettata per combattere la causa della sindrome di Morquio A, una malattia ultra rara appartenente alla classe delle cosiddette mucopolisaccaridosi che è dovuta a un deficit dell'enzima N-acetilgalattosamina-6-solfato solfatasi (GALNS).

Vimizim è già stato approvato per il trattamento della MPS IV A sia negli Stati Uniti che in Europa, oltre che in altri Paesi come l'Australia, il Canada, il Brasile e il Giappone.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.