Nei pazienti con trombocitopenia cronica immune (ITP), il trattamento con eltrombopag, agonista orale del recettore della trombopoietina, appare efficace nell’aumentare e mantenere la conta piastrinica a lungo termine. Questi i risultati di una analisi ad interim pubblicata sulla rivista Blood dei risultati dello studio in corso EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing).
L’efficacia e la sicurezza di eltrombopag è stata valutata in 299 pazienti con PTI, trattati per un periodo massimo di 3 anni (mediana: 1,9 anni). Una conta piastrinica > 50.000/microl è stata raggiunta dall’80% dei pazienti splenectomizzati e dall’88% di quelli non splenectomizzati, e mantenuta per una mediana di 73 e 109 settimane cumulative, rispettivamente. L’incidenza della sintomatologia emorragica (gradi 1-4 WHO) si è ridotta dal 56% dei casi al basale all’11% a 3 anni. Il 13% dei pazienti ha mostrato eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento, mentre eventi avversi di grado 3-4 (principalmente trombocitopenia, aumento delle transaminasi e astenia) sono stati osservati nel 28% dei casi. Un totale di 16 pazienti su 299 (5%) ha manifestato eventi tromboembolici e nessun paziente ha mostrato mielofibrosi di grado 3 o superiore alla biopsia midollare (147 campioni). Nel corso dello studio non sono stati identificati problemi di sicurezza non precedentemente segnalati.
I risultati di questa analisi e di due studi in corso nella popolazione pediatrica saranno importanti per valutare il ruolo della terapia con eltrombopag nei pazienti con ITP e la posizione di questo farmaco negli algoritmi terapeutici per questa patologia.
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