Gemmato: “in corso attività per la definizione di strategie di disseminazione, implementazione e monitoraggio delle linee guida in questione”. Malavasi: “i pazienti non possono più aspettare”
A distanza di circa tre anni dalla realizzazione delle linee guida aggiornate su gestione e trattamento della porpora trombotica trombocitopenica (TTP), emesse dalla Società Italiana di Ematologia (SIE), a livello nazionale, il coretto standard di presa in carico dei pazienti non è ancora garantito. A ricordarlo al Ministero della Salute è stata, quasi un anno fa, un’interrogazione presentata alla Camera dei Deputati dagli On. Ilenia Malavasi (PD-IPD) e Gian Antonio Girelli (PD – IDP). La risposta del ministero è arrivata il 24 luglio 2024, con la risposta del Sottosegretario Marcello Gemmato.
Il Sottosegretario ha riferito che nel nostro Paese la porpora trombotica trombocitopenica (TTP) ha un codice di esenzione dalla partecipazione al costo delle prestazioni di assistenza sanitaria (il codice di esenzione RGG010) in quanto tale patologia afferisce al Gruppo delle «Microangiopatie Trombotiche», in base all'Allegato 7 («Elenco malattie rare esentate dalla partecipazione al costo») del decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017. Pertanto, anche nel caso della TTP, come per tutte le altre malattie rare in elenco, viene prevista una presa in carico dei pazienti negli ambiti della Rete nazionale malattie rare, istituita con il decreto del Ministero della sanità del 18 maggio 2001, n. 279.
Autentici «punti nodali» della Rete in questione - prosegue Gemmato nella sua risposta - sono i Centri di diagnosi e cura, presidi accreditati ed appositamente individuati dalle regioni, tramite specifici atti normativi, i quali erogano a beneficio dei pazienti le necessarie attività e prestazioni attinenti alla prevenzione, alla sorveglianza, alla diagnosi ed al trattamento delle malattie rare.
Infine, il Sottosegretario, nel riferire che in relazione alle linee guida sulla TTP, aggiornate nel 2021 dalla Società italiana di ematologia e validate dal Sistema nazionale linee guida, ha precisato che sono in corso attività per la definizione di strategie di disseminazione, implementazione e monitoraggio delle linee guida in questione.
MALAVASI: UNA RISPOSTA NON SODDISFACENTE
“Con un anno di ritardo e dopo una nostra sollecitazione agli uffici competenti – commenta l’Onorevole Ilenia Malavasi, firmataria dell'interrogazione - è arrivata dal Ministero una risposta parziale e non soddisfacente all'interrogazione con cui chiedevo cosa si stesse facendo per garantire il diritto alla salute per i pazienti affetti da PTT, secondo quei principi di universalità ed equità su cui è fondato il SSN. Parliamo di una malattia ultra rara, invalidante, che può portare alla morte se non viene presa in carico precocemente e in aderenza alle linee guida prodotte nel 2021."
"Ad oggi esistono infatti rilevanti differenze regionali - prosegue Malavasi - e abbiamo chiesto sia di attivare un monitoraggio per verificare l'effettiva attuazione delle linee guida e l'equa fruizione del diritto alla salute, anche garantendo test gratuiti per la diagnosi precoce, sia la somministrazione in esenzione e in tempi rapidi dell'enzima necessario per contrastare la patologia, in modo omogeneo su tutto il territorio nazionale. Si stima ci siano 200 nuovi casi ogni anno: mediamente, intorno ai 20-30 anni per le donne e ai 50-60 anni per gli uomini, con una netta prevalenza di donne."
"Il Ministero è stato molto vago, senza fornire tempistiche certe, ma solo un impegno generico del ministero, che non ci trova soddisfatti. Abbiamo, dunque, ribadito la necessità di eseguire un monitoraggio e una migliore implementazione delle linee guida, perché sono troppe le differenze a livello regionale, che da un lato generano costi sul ssn, dall'altro - cosa ben più grave- mettono a rischio la vita dei pazienti. Abbiamo chiesto di stringere i tempi per l'esenzione sui test rapidi necessari per la diagnosi precoce che, come sempre accade nelle malattie rare, salva la vita, oltre a chiedere di inserire nei LEA il dosaggio dell'enzima ADAMTS13, ad oggi non rimborsato dal SSN. Si tratta di prestazioni fondamentali, stabilite dalle linee guida. La diffusione delle stesse però - conclude Malavasi - non è capillare e costringe malati e caregiver a una faticosa mobilità sanitaria. È ora di agire, i pazienti non possono più aspettare."