USA - Agilis Biotherapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad AGIL-AS, una terapia genica in fase di sperimentazione per il trattamento della sindrome di Angelman (AS), una rara malattia neurologica causata da diversi meccanismi genetici, tra cui la delezione o la mutazione del gene UBE3A, e caratterizzata da grave ritardo mentale, problemi nello sviluppo, dismorfismi facciali caratteristici, disturbi del linguaggio, atassia e crisi epilettiche.
AGIL-AS è una terapia genica sperimentale progettata per contrastare i deficit neurologici associati alla sindrome di Angelman attraverso il rilascio di un gene UBE3A correttivo. Il meccanismo d'azione del farmaco è stato originariamente sviluppato presso i laboratori della University of South Florida (USF) grazie al lavoro di un team di ricercatori coordinato dal dott. Edwin Weeber. Dal mese di maggio di quest'anno, in base ad un accordo stipulato con la USF, Agilis detiene i diritti globali esclusivi sull'utilizzo di AGIL-AS per il trattamento della AS.
AGIL-AS rappresenta la prima terapia indicata per la sindrome di Angelman ad aver ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.