Il farmaco è conosciuto come la “pillola abortiva” ma è anche in grado di ridurre gli effetti dell’eccesso di cortisolo nel sangue
La Food and Drug Administration ha approvato il Mifepristone per il trattamento dell’iperglicemia associata alla sindrome di Cushing endogena. Il farmaco è conosciuto soprattutto come “pillola abortiva”, la famosa RU-486 che tanto ha fatto discutere i media.
La malattia di Cusching è una rara sindrome causata dall’eccesso di ormoni glucocorticoidi nel circolo ematico, provocato da un tumore benigno ipofisario. Tra i vari effetti metabolici della sindrome c’è anche l’aumento della glicemia che può condurre i pazienti al diabete di tipo 2. Il Mifepristone , pur non riducendo la produzione dell’ormone, impedisce a questo di legarsi al suo recettore, riducendo così gli effetti dell’eccesso di cortisolo, come l’iperglicemia. Per questo motivo il farmaco è stato approvato per i pazienti con malattia di Cushing endogena con associato il diabete di tipo 2 o un’intolleranza al glucosio, sia nel caso in cui non possano subire l’intervento di asportazione chirurgica del tumore, sia che non abbiano risposto positivamente all’intervento stesso.
Quest’effetto di riduzione dell’iperglicemia è del tutto distinto da quello di blocco del recettore del progesterone, che è invece responsabile delle proprietà abortive del farmaco. Per questo motivo il farmaco è controindicato in gravidanza. L’utilizzo del farmaco come induttore dell’aborto è invece legato alla sua capacità di bloccare il recettore del progesterone, ormone steroideo appartenente al gruppo degli ormoni progestinici che permette la fecondazione del gamete femminile.
La sicurezza e l’efficacia del farmaco, commercializzato con il marchio Korlym da Corcept Therapeutics, è stata valutata grazie a uno studio clinico su 50 pazienti, che hanno ottenuto un significativo miglioramento nel controllo delle glicemia durante il trattamento con il farmaco. Alcuni pazienti hanno anche potuto ridurre la somministrazione di insulina grazie al trattamento. Gli avventi avversi segnalati sono quasi tutti di lieve entità, ma la FDA raccomanda attenzione all’interazione del Korlym con altri farmaci.
I pazienti ritenuti candidabili al trattamento sono circa 5.000, per questo la FDA ha assegnato al Korlym la designazione di farmaco orfano. La casa farmaceutica produttrice deterrà per 7 anni i diritti esclusivi di vendita sul prodotto.
La sindrome di Cushing ha un’incidenza stimata di una persona su 1 milione.