Il Farmaco, in aggiunta ad altri trattamenti antiepilettici, ha dimostrato di ridurre significativamente le crisi con caduta rispetto al placebo
Milano – Il farmaco fenfluramina ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS): nello specifico, il medicinale è indicato, in combinazione con altri farmaci anticrisi, per pazienti di età pari o superiore ai due anni che abbiano mostrato una risposta insufficiente o assente ad almeno due terapie precedenti. La fenfluramina è già utilizzata in Italia dal 2022 per il trattamento della sindrome di Dravet, sempre come terapia aggiuntiva per pazienti di età pari o superiore ai due anni.
La sindrome di Lennox-Gastaut è una rara encefalopatia dello sviluppo caratterizzata da crisi epilettiche resistenti ai farmaci, disabilità intellettiva e disturbi motori, comportamentali, relazionali e psichiatrici. La patologia ha una prevalenza stimata di 1-5 casi ogni 10.000 persone, con una maggiore incidenza nei maschi rispetto alle femmine, e rappresenta l’1-4% dei casi totali di epilessia infantile. La maggior parte dei bambini con LGS (80-90%) presenta difficoltà di apprendimento, spesso accompagnate da problemi comportamentali come iperattività, aggressività e atteggiamenti autistici.
La LGS è particolarmente difficile da trattare. Non esiste una cura definitiva per la patologia e l'obiettivo principale delle terapie è ridurre la frequenza delle crisi epilettiche più gravi. L’approvazione della fenfluramina per il trattamento della LGS è supportata dai dati di sicurezza ed efficacia di uno studio registrativo di Fase III in cui il farmaco, in aggiunta ad altri trattamenti antiepilettici, ha dimostrato di ridurre significativamente le crisi con caduta rispetto al placebo. La fenfluramina è prodotta dalla casa farmaceutica UCB.
“Nella Sindrome di Lennox-Gastaut l’obiettivo principale della terapia è ottenere un miglior controllo delle crisi riducendo, al contempo, gli effetti collaterali, spesso inevitabili con i trattamenti attualmente disponibili”, spiega Bernardo Dalla Bernardina, già Professore Ordinario di Neuropsichiatria Infantile presso l’Università degli Studi di Verona e Direttore del Centro di Ricerca per le Epilessie Pediatriche dell'AOUI Ospedale Donna e Bambino di Verona. “È auspicabile che il farmaco fenfluramina contribuisca direttamente a migliorare le performance e la qualità di vita del paziente”.
Per maggiori informazioni sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto pubblicato sul sito dell’Agenzia Europea per i Medicinali.