CANADA - La Sindrome di Marfan è una rara malattia genetica a trasmissione autosomica dominante per la quale avviene un’alterazione del tessuto connettivo. La patologia interessa molti organi e apparati e colpisce più gravemente occhi, cuore, vasi sanguigni, polmoni e membrane fibrose che ricoprono il cervello e la colonna vertebrale. Secondo una review presentata in occasione del 13° Canadian Cardiovascular Congress (CCC) e pubblicata sul Canadian Journal of Cardiology, il trattamento con betabloccanti, ACE-inibitori e antagonisti del recettore dell'angiotensina II (ARB) sarebbe in grado di ridurre la progressione della dilatazione della radice aortica nei pazienti pediatrici con sindrome di Marfan, senza produrre gravi tossicità.
A livello cardiovascolare, una delle manifestazioni della sindrome è la dilatazione della radica aortica, che espone i pazienti al rischio di eventi come un aneurisma o dissecazione dell’arteria e, nei casi più gravi, al decesso. L’obiettivo dello studio era quello di valutare l’impatto della dilatazione della radice aortica sulla qualità di vita e sulla mortalità, nonché l’impatto della terapia farmacologica sulla dilatazione.
Il team di ricerca ha quindi esaminato i dati di 11 precedenti studi sul tema, quasi tutti trial osservazionali. Questi 11 studi non erano però abbastanza ampi per stimare l’effetto di questi farmaci sulla mortalità. I ricercatori hanno comunque osservato una differenza statisticamente significativa nel tasso di crescita della radice aortica a favore dell’uso di ARB rispetto ai beta-bloccanti (P < 0,001). Uno studio randomizzato ha dimostrato che il trattamento con ACE-inibitori ha portato a un diametro indicizzato della radice aortica inferiore rispetto ai betabloccanti (P = 0,01). Un altro studio che ha valutato le variazioni della dilatazione ha trovato un effetto significativo a favore degli ACE-inibitori rispetto ai betabloccanti (P < 0,001).
Tutti i farmaci valutati hanno mostrato di frenare la dilatazione della radice aortica, ma non ci sono ancora evidenze sufficienti per poter dire che una classe è superiore all’altra.