Alexion Pharma ha annunciato che l’Highly Specialised Technologies Evaluation Committee (EC) dell'Istituto Nazionale per la Salute e l'Eccellenza Clinica (NICE) in Inghilterra ha riaffermato il valore clinico di eculizumab (Soliris) per il trattamento della Sindrome Emolitico Uremica atipica (aHUS ) e la mancanza di altre terapie efficaci. Ha inoltre emesso una raccomandazione che indica la messa a disposizione a livello nazionale per tutti i pazienti affetti da questa malattia genetica grave e pericolosa per la vita.
Nel secondo Evaluation Consultation Document (ECD) pubblicato il 4 settembre scorso, NICE-EC ha nuovamente confermato la valutazione positiva 2013 del Gruppo consultivo per i servizi nazionali specializzati (AGNSS), nonché la valutazione NICE che all'inizio di quest'anno ha riconosciuto eculizumab come un trattamento molto efficace per i pazienti aHUS e un trattamento in grado di produrre sostanziali miglioramenti nella qualità di vita.
Il comitato ha raccomandato la messa a disposizione di eculizumab in pazienti aHUS fatte salve le seguenti condizioni:
- Coordinamento dell'uso di eculizumab attraverso un centro specializzato;
- Sistemi di monitoraggio per registrare il numero di persone con una diagnosi di Sindrome Emolitico Uremica atipica, il numero di persone che ricevono eculizumab, la dose e la durata del trattamento per questi pazienti;
- Un protocollo nazionale per avviare e arrestare eculizumab per motivi clinici;
- Un programma di ricerca con metodi affidabili per valutare quando può verificarsi l'arresto del trattamento oppure l’aggiustamento della dose.
"Siamo lieti che il NICE abbia confermato ancora una volta che per i pazienti con aHUS, a rischio costante di improvvisi, progressivi e pericolosi danni agli organi vitali (tra cui il rene) eculizumab rappresenti un passo avanti significativo", ha detto Leonard Bell, MD, Chief Executive Officer di Alexion. "Alexion supporta l'uso di eculizumab in linea con l'etichetta EMA approvata, la quale orienta specificatamente verso il trattamento continuato per tutta la vita del paziente, a meno che la sospensione di eculizumab non venga clinicamente indicata. Noi crediamo che sia importante che le decisioni in materia di prosecuzione di eculizumab debbano essere prese dal medico curante sulla base del suo giudizio clinico. Siamo ansiosi di lavorare per assicurare equità ai pazienti con aHUS e Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) in Inghilterra, in modo che abbiano garantito uguale accesso a questa terapia life-transforming ".
Attualmente in Inghilterra i pazienti con diagnosi nuova e pregressa di aHUS possono ricevere eculizumab attraverso una politica provvissoria commissionata dal NHS England lo scorso anno. Il NICE ha confermato lo scorso 4 settembre che questa politica resterà in vigore in attesa dell'esito finale di valutazione del NICE stesso.
Alexion attende la conferma dal NICE per una politica definitiva che dovrebbe seguire ad un incontro pubblico EC in programma per il 9 ottobre prossimo.