REGNO UNITO – La compagnia farmaceutica Mallinckrodt ha ufficialmente annunciato l'avvio di una sperimentazione clinica di Fase II che avrà l'obiettivo di accertare l'efficacia della corticotropina per il trattamento dei processi infiammatori che si associano alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Negli Stati Uniti, il farmaco oggetto d'indagine è da tempo approvato, con il nome commerciale di H.P. Acthar® Gel, per 19 patologie diverse, tra cui il lupus eritematoso, l'artrite reumatoide (RA) e la sclerosi multipla (SM).
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose (motoneuroni) del cervello e del midollo spinale, provocando nei pazienti un declino del controllo muscolare che conduce alla perdita graduale della capacità di parlare, di alimentarsi, di muoversi e di respirare. Gli studi sulla SLA stanno fornendo prove crescenti del fatto che un ampio processo d'infiammazione del sistema nervoso centrale, definito come neuro-infiammazione, sembri accompagnarsi alla morte dei motoneuroni, contribuendo ad aggravare la sintomatologia e il decorso della malattia.
H.P. Acthar Gel consiste in una formulazione iniettabile di corticotropina (ACTH), un ormone che è naturalmente prodotto dall'organismo umano a partire dalle cellule ghiandolari dell'adenoipofisi. La somministrazione di corticotropina agisce sulla corteccia surrenale, stimolando la secrezione di corticosterone e cortisolo, ormoni che sono in grado di attenuare la risposta del sistema immunitario e contrastare lo sviluppo di stati infiammatori.
Di recente, si è concluso con successo uno studio clinico pilota che è stato condotto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 4 diversi regimi di dosaggio di H.P. Acthar Gel in pazienti affetti da SLA. I dati raccolti verranno utilizzati per la progettazione della prossima sperimentazione proof-of-concept, il cui inizio è previsto per la prima metà del 2017. “Abbiamo completato il nostro studio pilota di Acthar nei pazienti con SLA, e siamo lieti di comunicare che gli endpoint primari del trial sono stati raggiunti”, ha dichiarato Steven Romano, Vice Presidente Esecutivo di Mallinckrodt. “Il successivo studio proof-of-concept stabilirà gli effetti di Acthar sui sintomi e la progressione della malattia, e ci permetterà di accertare i potenziali benefici del farmaco nelle persone colpite da questa condizione devastante”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.