Milano - Avanzamento della conoscenza scientifica sulla SLA, al fine di ottimizzare il trasferimento dei risultati della ricerca al paziente e introdurre nuove soluzioni terapeutiche. Sono questi gli obiettivi che si prefiggono i sei progetti giudicati meritevoli di finanziamento dalla Commissione scientifica internazionale di AriSLA - Fondazione Italiana di ricerca per la SLA, che hanno partecipato al nono Bando, lanciato nei mesi scorsi per sostenere in modo concreto l’eccellenza della ricerca scientifica in Italia.
Sarà di 876.378 euro l’investimento economico complessivo erogato da AriSLA per i nuovi progetti, attraverso la Call for Projects 2016: la Fondazione incrementa così le risorse stanziate fino ad oggi a sostegno della ricerca scientifica, arrivando ad investire oltre 10,6 milioni di euro dal 2009, supportando in questi anni 62 progetti e 260 ricercatori su tutto il territorio nazionale.
Due dei 6 progetti finanziati (DDRNA&ALS e StressFUS) hanno l’obiettivo di verificare il coinvolgimento delle proteine TDP-43 e FUS, associate all’insorgenza della malattia, nella alterata risposta allo stress dei motoneuroni, che risultano così maggiormente vulnerabili agli “insulti” ossidativi. Altri due progetti di ricerca vogliono sondare nuovi approcci biologici, allo scopo di identificare future terapie per la SLA. Il primo (ExoALS) studierà l’effetto neuroprotettivo degli esosomi, piccole vescicole responsabili della comunicazione intercellulare, derivati da cellule staminali, e ne caratterizzerà il contenuto al fine di migliorare il loro possibile utilizzo terapeutico nei pazienti con SLA; il secondo (SUMALS) esplorerà il ruolo della SUMOilazione, che ha diverse azioni nella regolazione della funzionalità e nella localizzazione delle proteine bersaglio e, nel caso specifico, nell’aggregazione della proteina TDP-43, caratteristica comune di molte forme sporadiche e familiari di SLA: in particolare, il progetto utilizzerà alcuni peptidi per modulare la SUMoilazione e ritardare la degenerazione neuronale nella prospettiva di arrivare a future terapie in vivo.
Innovative strategie per investigare nuovi meccanismi alla base della SLA sono quelle proposte dai due progetti pilota GPR17ALS e SNop. Il primo intende valutare nuovi approcci farmacologici basati sulla modulazione dell’attività del recettore GPR17, al fine di stimolare la riparazione della guaina mielinica, il rivestimento protettivo dei processi neuronali, e valutare il suo coinvolgimento nella degenerazione legata alla SLA. Il secondo, attraverso l’utilizzo di una tecnica innovativa chiamata optogenetica, che combina tecniche ottiche e genetiche di rilevazione per sondare i circuiti neuronali, cercherà di comprendere i meccanismi che portano all’atrofia muscolare nei casi di SLA.
Da segnalare la novità che ha caratterizzato questa ultima Call for Projects, legata all’attivazione della piattaforma online, implementata per agevolare i ricercatori nella presentazione delle candidature. La piattaforma è stata molto apprezzata e lo dimostra il notevole incremento delle domande sottomesse, che hanno raggiunto la quota di 157, raddoppiando così la media dei progetti presentati fino ad oggi ad AriSLA.
E’ per noi fondamentale ottimizzare il trasferimento dei risultati al paziente, avendo come priorità quella di migliorare la qualità di vita di chi è affetto dalla malattia. Perseguendo questi obiettivi - afferma il Presidente di Fondazione AriSLA, Alberto Fontana - gli esperti del Comitato Scientifico Internazionale di AriSLA hanno selezionato i progetti meritevoli di finanziamento per il Bando AriSLA 2016, ritenendoli fortemente innovativi e volti allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici. Il successo della Call e la crescita delle domande sottomesse confermano la vitalità della ricerca scientifica in ambito SLA nel nostro Paese. Questo per noi rappresenta un incentivo e una responsabilità nel continuare nella nostra mission: valorizzare l’eccellenza scientifica e fornire il massimo sostegno al lavoro dei ricercatori. Tra i risultati raggiunti mi piace ricordare il ruolo di AriSLA nel far emergere in questi anni il network della ricerca scientifica e della clinica in ambito SLA nel nostro Paese: parliamo di oltre 100 gruppi di ricerca e di oltre 25 centri clinici. Grazie alle ricerche finanziate da AriSLA, inoltre, è stato possibile contribuire all’identificazione cinque degli otto nuovi geni scoperti negli ultimi quattro anni e coinvolti nell’insorgenza della SLA. E grazie anche al nostro supporto, negli ultimi cinque anni, proprio nell’ambito della ricerca di base e traslazionale, l’Italia si è collocata al secondo posto dopo gli Stati Uniti per numero di pubblicazioni scientifiche sulla malattia. Il nostro impegno è continuare a fare in modo che si rafforzi il contributo della ricerca italiana nel contesto internazionale per raggiungere l’obiettivo più importante: costruire un futuro senza SLA”.
Le ricerche finanziate sono state selezionate dopo un attento processo di valutazione in “peer-review”: una metodologia grazie alla quale esperti revisori internazionali analizzano e giudicano le proposte progettuali secondo criteri di scientificità, oggettività e merito, escludendo ogni conflitto di interesse. Questo modello non solo dà garanzia di terzietà nella scelta dei progetti da finanziare ma, in particolare, mira a valorizzare e premiare la ricerca d’eccellenza, effettuata con metodi rigorosi, fondata su ipotesi innovative e orientata su temi di studio considerati prioritari per la conoscenza ed il trattamento della SLA e per migliorare la qualità di vita dei pazienti.
I sei progetti che godranno del finanziamento di Fondazione AriSLA hanno una durata che varia da 12 a 36 mesi e un valore economico che va da 55.000 a 299.628 euro. Si tratta di tre ‘Full grant’, ovvero progetti che sviluppano ambiti di studio promettenti e fondati su un solido background - e tre “Pilot grant” - ossia studi che hanno l’obiettivo di sperimentare nuove strade di ricerca. I progetti coinvolgono 8 nuovi gruppi di ricerca (operativi su Milano, Verona, Padova e Roma), che vanno ad aggiungersi ai 105 gruppi sostenuti dal 2009 dalla Fondazione.
Full Grant
1. Il ruolo della risposta alterata al danno del DNA nella neurodegenerazione legata alla SLA (DDRNA&ALS)
2. L’utilizzo di esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali come nuovo approccio terapeutico per la SLA (ExoALS)
3. Ruolo della SUMOilazione nel trasporto nucleo-citoplasma e nell’aggregazione della proteina TDP-43 (SUMALS)
Pilot Grant
1. Modulazione tramite tecniche di optogenetica dei nervi motori per comprendere i meccanismi dell’atrofia muscolare e della neurodegenerazione nella SLA (SNop)
2. Sperimentazione di nuove strategie per ritardare la degenerazione neuronale con farmaci attivi sul recettore GPR17 (GPR17ALS)
3. Alterazioni della risposta allo stress nei motoneuroni dei pazienti SLA che esprimono la proteina FUS mutata (StressFUS)