Il progetto vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani, risultato primo tra 127 partecipanti, è dedicato a uno studio clinico internazionale per la sperimentazione di un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Lo studio, coordinato dal centro specializzato Humanitas di Rozzano (MI), coinvolgerà i massimi esperti di SLA a livello internazionale e sarà sostenuto con circa 5,6 milioni di euro dalla Commissione Europea.
Il Tauroursodeoxycholic Acid (TUDCA), oggetto dello studio, è un nuovo farmaco sperimentale derivato dagli acidi biliari. Obiettivo dello studio clinico è la valutazione dell’efficacia terapeutica del farmaco nel trattamento della SLA, patologia per la quale attualmente non esiste cura. Il nuovo farmaco ha dimostrato, in un lavoro preliminare su 60 pazienti, di prevenire la degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla malattia, rallentandone la progressione e consentendo un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti.
Il gruppo di ricerca sarà guidato dal professor Alberto Albanese, Responsabile di Neurologia di Humanitas, e saranno coinvolti sia ricercatori italiani dell’Istituto Superiore di Sanità e dell’azienda Bruschettini di Genova (società privata e indipendente che si occupa di produzione e commercializzazione di farmaci), sia studiosi provenienti dalle università e associazioni europee. Sono coinvolte nello studio l'Universität Ulm (Germania), la University of Sheffield (Regno Unito), l’Hôpital Universitaire de Tours (Francia), la Katholieke Universiteit Leuven (Belgio), la Universitair Medisch Centrum Utrecht (Paesi Bassi), il Trinity College Dublin (Irlanda) e la Motor Neurone Disease Association di Northampton (Regno Unito).
È già avvenuto un incontro (8-9 febbraio 2018) tra i massimi esperti internazionali per dare il via alla sperimentazione.