USA - AveXis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) al farmaco sperimentale AVXS-101, candidato per il trattamento di pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), una condizione che causa la perdita dei motoneuroni e l'insorgenza di una grave debolezza muscolare. Attualmente, la malattia rappresenta la più comune causa genetica di morte infantile.
AVXS-101 è una terapia genica progettata per prevenire, mediante un'unica somministrazione, il deterioramento muscolare progressivo che caratterizza la SMA1. La FDA ha deciso di concedere la denominazione di Breakthrough Therapy sulla base dei promettenti risultati ottenuti dal farmaco in uno studio clinico di Fase I tuttora in corso, condotto da AveXis in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital e la Ohio State University.
“Siamo incoraggiati dalla designazione ricevuta per AVXS-101, e siamo ansiosi di collaborare con la FDA per stabilire i prossimi passi nel programma di sviluppo della terapia”, ha dichiarato Sean P. Nolan, Presidente e Amministratore Delegato di AveXis.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.