Associazioni di pazienti, medici e istituzioni hanno iniziato il dialogo per risolvere i numerosi problemi legati alle trasfusioni nell'Isola e per prepararsi all'arrivo di un nuovo farmaco
Cagliari – L'arrivo di un nuovo farmaco per il trattamento della talassemia impone, anche nella Regione Sardegna, un ripensamento di quello che è stato finora il sistema di presa in carico dei pazienti. La nuova terapia, infatti, avrà un forte impatto sulla qualità di vita dei talassemici, e il Servizio Sanitario Regionale non può farsi trovare impreparato: da qui la necessità di un confronto fra le associazioni dei pazienti, i clinici dei diversi Centri Trasfusionali, le farmacie ospedaliere e le istituzioni. Un dialogo che è iniziato lo scorso 17 settembre nel webinar dal titolo “Talassemia, la presa in carico tra vecchie difficoltà e nuove opportunità nella Regione Sardegna”, organizzato dall'Osservatorio Malattie Rare (OMaR) con il patrocinio dell'Associazione Thalassa Azione Onlus APS e con il contributo non condizionante di Celgene, ora parte di Bristol-Myers Squibb.
L'incontro, moderato dal direttore di OMaR, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, si è aperto con i saluti istituzionali della Sen. Michelina Lunesu, Membro della XII Commissione Igiene e Sanità del Senato della Repubblica, e dell'On. Michele Pais, Presidente del Consiglio Regionale della Sardegna. A inquadrare questa patologia ematologica di origine genetica, la più frequente fra le malattie rare in Sardegna, sono stati il Prof. Paolo Moi, Direttore della S.C. Clinica Pediatrica e Malattie Rare dell'Università degli Studi di Cagliari, e la Dr.ssa Susanna Barella, Responsabile della SSD Talassemie presso l'Ospedale Pediatrico Microcitemico “Antonio Cao” di Cagliari, dove vengono seguiti 460 pazienti beta talassemici, sugli oltre 1.500 presenti in Sardegna, 1.050 dei quali trasfusione-dipendenti. Un problema rilevante è risultato la carenza di personale sanitario nei Centri Trasfusionali, non solo medico ma infermieristico e soprattutto tecnico: è necessario un ricambio generazionale. Si attende infine, dopo anni di ritardi, l’istituzione della Rete Regionale per le Emoglobinopatie.
A mettere in evidenza le richieste dei pazienti sono stati Maria Antonina Sebis, Presidente dell'Associazione Thalassa Azione Onlus APS, Loris Brunetta, Delegato della Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone” per la guarigione dalla Talassemia e Drepanocitosi (FITHAD), e Nicola Spinelli Casacchia, Portavoce del CORESAR, il Coordinamento Associazioni Malattie Rare Sardegna. Le maggiori criticità emerse hanno riguardato la presa in carico e la cura del paziente trasfusione-dipendente su tutto il territorio regionale (non uniformi per la presenza di piccoli centri meno attrezzati e con risorse meno adeguate), il processo di transizione del paziente dall'età pediatrica a quella adulta per garantire la continuità assistenziale, e l'annoso problema della carenza di sangue da destinare alle trasfusioni.
A breve, però, un nuovo farmaco – il luspatercept – potrebbe contribuire a migliorare la situazione, dato che permette di ridurre fino al 33% il fabbisogno di trasfusioni con conseguente miglioramento della qualità di vita dei pazienti e del quadro clinico, riducendo sia l’introito di ferro, principale responsabile del danno di organi vitali, sia le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti. A presentare questa nuova molecola, somministrata con un'iniezione sottocutanea, è stata la Dr.ssa Raffaella Origa, dell'Università degli Studi di Cagliari, la quale, però, ha specificato che non tutti i pazienti potranno assumerla e che ci sarà una variabilità nei modi e nei tempi di risposta.
Sul fronte dei Percorsi Diagnostici Terapeutici Assistenziali (PDTA), Thalassa Azione segnala che sono attivi solo al Microcitemico di Cagliari, ma l'associazione teme che questo importante strumento vada perduto per via dello scorporo dell'ospedale dall'Azienda “Brotzu”. Una novità positiva arriva però dalla ASL di Sassari: il Commissario Straordinario Flavio Sensi, nel corso del webinar, ha annunciato la disponibilità dell'Azienda a lavorare per l'istituzione di un PDTA per la cura della talassemia.
L'approfondimento di questi temi è proseguito nel corso della tavola rotonda moderata dal giornalista Anthony Muroni, con il contributo di Vincenzo Dore e Marino Argiolas, rispettivamente Presidente e Direttore Sanitario di AVIS Regionale Sardegna, Mauro Murgia, Direttore della Struttura Regionale di Coordinamento per le Attività Trasfusionali (SRC) dell'Azienda Ospedaliera “G. Brotzu”, e Paolo Serra, Responsabile della SSD Farmacia Clinica e Oncologica dello stesso ospedale.
“Questo webinar ha rappresentato un'importante occasione per mettere in luce da una parte i numerosi problemi che i pazienti talassemici devono affrontare, e dall'altra le speranze per una nuova, imminente, terapia”, ha commentato la Presidente dell'Associazione Thalassa Azione, Maria Antonina Sebis. “Per essere pronti all'arrivo di questo farmaco è necessario iniziare a lavorare insieme su tutti gli elementi emersi oggi. Apprezzo la disponibilità mostrata da parte delle istituzioni e spero che a breve potremo avviare un ciclo di incontri in sinergia con tutte le parti interessate a garantire ai pazienti talassemici una più alta qualità nelle cure, e quindi una vita migliore”.