USA – Prosegue la fase di sperimentazione dell’ L-Glutammina come trattamento per l’anemia falciforme, o drepanocitosi. Lo studio è giunto ora alla terza ed ultima fase, grazie al coinvolgimento di più di trenta centri statunitensi.
La sperimentazione è stata voluta da Emmaus Medical Inc., produttrice del farmaco che per ora ha promesso grandi risultati.
Le anemie a cellule falciformi o drepanocitosi sono un gruppo di malattie caratterizzate da manifestazioni comuni, ma con differenti cause genetiche. Tutte comportano la presenza di una forma anomala di emoblogina, chiamata emoglobina S (Hb-S) che, in particolari condizioni, provoca alterazioni dei globuli rossi, che assumono la caratteristica forma di falce. Si tratta di malattie emolitiche croniche (vale a dire con una degradazione superiore alla norma dei globuli rossi), che producono tre sintomi principali: grave anemia, suscettibilità a gravi infezioni batteriche e tendenza a occlusione dei vasi sanguigni che può portare a ischemia di vari tipi di tessuti e a disturbi di vari organi (in particolare cervello, milza, polmoni e reni). Tra le prime manifestazioni della malattia, in genere durante l'infanzia o l'adolescenza, si hanno gonfiori e dolori alle mani e ai piedi.
Al momento non esiste una terapia specifica risolutiva. Il trattamento prevede trasfusioni periodiche di sangue; la somministrazione di idrossiurea può attenuare i sintomi della malattia. Sono possibili interventi sintomatici, per esempio con analgesici per ridurre il dolore acuto dovuto a episodi di occlusione dei vasi o con antibiotici a largo spettro nel caso di infezioni e febbre. In alcuni casi può essere necessaria la rimozione della milza. Si può cercare di prevenire le manifestazioni della malattia mediante idratazione, attenzione agli sbalzi di temperatura, interventi mirati per i primi sintomi e terapie profilattiche.
Il trial clinico è registrato ufficialmente con il numero NCT01179217 sul sito http://www.clinicaltrials.gov.
Per ulteriori informazioni sulla patologia potete consultare Orphanet.
Anemia falciforme, al via la terza fase della sperimentazione dell’ L-Glutammina
USA – Prosegue la fase di sperimentazione dell’ L-Glutammina come trattamento per l’anemia falciforme, o drepanocitosi. Lo studio è giunto ora alla terza ed ultima fase, grazie al coinvolgimento di più di trenta centri statunitensi.
La sperimentazione è stata voluta da Emmaus Medical Inc., produttrice del farmaco che per ora ha promesso grandi risultati.
Le anemie a cellule falciformi o drepanocitosi sono un gruppo di malattie caratterizzate da manifestazioni comuni, ma con differenti cause genetiche. Tutte comportano la presenza di una forma anomala di emoblogina, chiamata emoglobina S (Hb-S) che, in particolari condizioni, provoca alterazioni dei globuli rossi, che assumono la caratteristica forma di falce. Si tratta di malattie emolitiche croniche (vale a dire con una degradazione superiore alla norma dei globuli rossi), che producono tre sintomi principali: grave anemia, suscettibilità a gravi infezioni batteriche e tendenza a occlusione dei vasi sanguigni che può portare a ischemia di vari tipi di tessuti e a disturbi di vari organi (in particolare cervello, milza, polmoni e reni). Tra le prime manifestazioni della malattia, in genere durante l'infanzia o l'adolescenza, si hanno gonfiori e dolori alle mani e ai piedi.
Al momento non esiste una terapia specifica risolutiva. Il trattamento prevede trasfusioni periodiche di sangue; la somministrazione di idrossiurea può attenuare i sintomi della malattia. Sono possibili interventi sintomatici, per esempio con analgesici per ridurre il dolore acuto dovuto a episodi di occlusione dei vasi o con antibiotici a largo spettro nel caso di infezioni e febbre. In alcuni casi può essere necessaria la rimozione della milza. Si può cercare di prevenire le manifestazioni della malattia mediante idratazione, attenzione agli sbalzi di temperatura, interventi mirati per i primi sintomi e terapie profilattiche.
Il trial clinico è registrato ufficialmente con il numero NCT01179217 sul sito http://www.clinicaltrials.gov
Per ulteriori informazioni sulla patologia potete consultare Orphanet http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=IT&data_id=125&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=Anemia-a-cellule-falciformi&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Malattia(e)/%20gruppo%20di%20malattie=Drepanocitosi--Anemia-a-cellule-falciformi-&title=Drepanocitosi--Anemia-a-cellule-falciformi-&search=Disease_Search_Simple