Sangamo BioSciences, Inc.ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la sua domanda di ‘Investigational New Drug’ (IND) per il farmaco SB-BCLmR-HSPC, rivolto al trattamento della beta-talassemia, e messo a punto servendosi dell’approccio di editing del genoma.
Ciò consentirà alla società Sangamo di avviare un trial clinico di fase 1/2 in pazienti ‘trasfusione-dipendente’ affetti da beta-talassemia major. Il trial, che dovrebbe iniziare nell’anno corrente, è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le misure di efficacia di questo nuovo approccio. Sangamo sta sviluppando la terapia in collaborazione con Biogen Idec.
"Crediamo che un singolo trattamento con SB-BCLmR-HSPC abbia il potenziale di fornire una soluzione terapeutica duratura per i pazienti ‘trasfusione-dipendente’ affetti da beta-talassemia, con notevoli vantaggi di sicurezza, maggiori rispetto alle terapie di trapianto esistenti, le quali coinvolgono le cellule staminali progenitrici emopoietiche (HSPCs) - ha detto Geoff Nichol, vice presidente esecutivo di Sangamo. "Stiamo usando la nostra tecnologia di editing del genoma che ha come bersaglio terapeutico un interruttore genetico fondamentale delle cellule HSPCs del paziente, al fine di consentire la prosecuzione della produzione di emoglobina fetale nei globuli rossi di adulti. Sappiamo che un’elevata produzione di globina fetale può migliorare i sintomi delle emoglobinopatie, come la beta-talassemia. Stiamo inoltre mettendo a punto questa strategia anche per la cura dell’anemia falciforme".