Emmaus Life Sciences, società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di terapie innovative per le malattie rare, ha annunciato che i dati provenienti dallo studio clinico di fase 3 sul trattamento a base di L-glutammina (PGLG) per l'anemia falciforme e per la beta-talassemia 0, saranno presentati durante il 9° Annual Sickle Cell Disease Research and Educational Symposium e al 38° National Sickle Cell Disease Scientific Meeting (10-13 aprile 2015 Hollywood).
PGLG ha ottenuto la designazione di farmaco orfano sia in Europa che negli Stati Uniti ed ora saranno presentati i dati dello studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, prospettico, multicentrico che ha visto coinvolti 230 pazienti adulti e pediatrici (di appena cinque anni di età) provenienti da 31 località degli Stati Uniti.
I benefici clinici del trattamento PGLG, come riportato in un abstract pubblicato su Journal of Sickle Cell Disease and Hemoglobinopathies, comprendono una riduzione della frequenza media delle crisi correlate ad anemia falciforme, una frequenza media di ricoveri più bassa, una riduzione dei giorni di degenza ospedaliera e meno casi di Sindrome Toracica Acuta, con un profilo di sicurezza ben tollerato.