SVEZIA - Wilson Therapeutics ha presentato i primi risultati provenienti da uno studio clinico di Fase II che la società sta tutt'ora conducendo per valutare l'uso del farmaco Decuprate® (WTX101) nella malattia di Wilson, una condizione estremamente rara caratterizzata da un accumulo tossico di rame che colpisce soprattutto il fegato e il sistema nervoso centrale. I risultati della sperimentazione sono stati illustrati nel corso dell'International Liver Congress 2016, tenutosi a Barcellona (Spagna) dal 13 al 17 aprile.

Il nome dello studio è WTX101-201, ed è stato progettato per misurare la sicurezza e l'efficacia di un trattamento di 24 settimane con Decuprate, somministrato una volta al giorno in un massimo di 30 pazienti maggiorenni affetti da malattia di Wilson. Finora sono stati arruolati 20 soggetti, e 5 di loro hanno già terminato la terapia.

I risultati preliminari dimostrano che Decuprate è stato in grado di determinare una serie di benefici relativi al quadro neurologico dei partecipanti, oltre ad una stabilizzazione o un miglioramento della condizione epatica in 14 dei 15 pazienti che sono stati fino ad oggi esaminati tramite l'apposita scala di punteggio Revised King's Score. Il farmaco ha portato anche alla normalizzazione dei livelli di rame libero, un traguardo mediamente raggiunto entro 3 mesi di terapia.

Dal punto di vista della sicurezza, il trattamento con Decuprate è stato generalmente ben tollerato. La maggior parte degli eventi avversi riportati è apparsa di grado lieve o moderato. Inoltre, non è stato osservato alcun paradossale peggioramento neurologico dall'inizio della sperimentazione.

Al termine delle 24 settimane di trattamento, i partecipanti potranno scegliere di passare alla fase di estensione dello studio, in cui continueranno a ricevere Decuprate per un ulteriore periodo di tempo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.