L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha ufficialmente divulgato la guida sulla pubblicazione dei dati clinici relativi ai composti terapeutici in via di approvazione per uso umano. Questa guida contiene le indicazioni a cui le case farmaceutiche dovranno attenersi per redigere un rapporto sugli studi (CSR, Clinical Study Report) condotti a sostegno della richiesta di approvazione di un nuovo farmaco. In base a quanto previsto dalla politica di trasparenza recentemente adottata dall'EMA, i dati scientifici contenuti nei rapporti saranno consultabili tramite un'apposita piattaforma pubblica.
A partire dal 2010, l'EMA è stata la prima agenzia regolatoria mondiale ad aver deciso di rendere disponibili le informazioni sulle sperimentazioni cliniche registrative. I documenti potevano essere ottenuti solo su richiesta, mediante una procedura lunga e burocraticamente complessa. Intorno al 2012, l'EMA ha deciso di aprire un confronto con la vasta gamma di organizzazioni ed enti europei interessati a rivedere la prassi sull'accessibilità dei questi contenuti, un lavoro che si è protratto per circa due anni.
Il 2 ottobre del 2014, l'Agenzia ha divulgato la sua nuova politica sulla pubblicazione dei dati clinici (policy 0700). La normativa è entrata in vigore dal 1° gennaio 2015 e, nell'ottica di una maggiore trasparenza, prevede la pubblicazione proattiva dei CSR relativi ai farmaci in via di registrazione. Il rapporto sui risultati clinici di uno specifico farmaco sarà reso disponibile solo dopo che l'Unione Europea (UE) avrà espresso il proprio parere, favorevole o meno, in merito all'approvazione di tale trattamento. A questo punto, il CSR potrà essere visualizzato o scaricato tramite l'accesso ad una piattaforma pubblica dedicata.
L'EMA ha deciso di adottare tale provvedimento con il principale obiettivo di rafforzare la fiducia del pubblico nei confronti dei processi decisionali dell'Agenzia, dato che i risultati clinici rilasciati sono quelli su cui si fonda l'eventuale 'autorizzazione all'immissione in commercio' (AIC) dei nuovi medicinali per uso umano. Inoltre, l'accesso ai CSR potrà impedire una duplicazione degli studi clinici e permetterà a ricercatori indipendenti o concorrenti di rivalutare i dati delle sperimentazioni già condotte, stimolando l'innovazione e promuovendo lo sviluppo di ulteriori terapie.
Nello scorso mese di marzo, l'EMA ha rilasciato una guida dettagliata allo scopo di fornire alle case farmaceutiche un resoconto sui requisiti a cui dovranno conformarsi per adempiere alla politica di trasparenza dei dati clinici. Il documento contiene indicazioni sugli aspetti procedurali relativi alla stesura e alla presentazione dei CSR, alla gestione delle informazioni commerciali riservate (CCI) presenti nei rapporti e al rispetto della privacy dei partecipanti alle sperimentazioni.
Questi ultimi due punti sono stati oggetto di particolari discussioni, dato che l’esigenza dei cittadini di conoscere i dati che hanno permesso di dichiarare efficaci e sicuri i medicinali che stanno usando, si scontra con l'urgenza delle industrie di proteggere i contenuti confidenziali presentati per ottenere l’AIC e con il diritto dei pazienti alla tutela della privacy.
In relazione a tali problematiche, la guida dell'EMA fornisce una serie di raccomandazioni su cui i titolari di AIC dovranno basarsi per presentare nel modo più completo possibile i risultati degli studi clinici, provvedendo, nel contempo, ad un'anonimizzazione dei dati che impedisca l’identificazione dei partecipanti alle sperimentazioni.
Riguardo alle informazioni commerciali confidenziali, l'EMA specifica che la maggior parte dei dati inclusi nei CSR non può essere, di fatto, considerata CCI. Tuttavia, nel caso in cui un rapporto presenti contenuti riservati, il titolare di AIC avrà l'obbligo di allegare una formale giustificazione per la loro censura. La guida fornisce anche un chiarimento sulle modalità con cui l'Agenzia gestirà l'eventuale oscuramento delle CCI.
In base a quanto annunciato dall'EMA, la pubblicazione dei primi rapporti è prevista per la metà del prossimo mese di settembre.