Si è svolto il 20 giugno 2014, al Ministero della Salute di Roma, l'ultimo evento dell'iniziativa Determinazione Rara - co-finanziata dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali e da UNIAMO F.I.M.R. Onlus - che ha sviluppato un nuovo importante percorso formativo sulle nuove frontiere della ricerca. L'incontro si è aperto con la lettura del messaggio del Ministro Lorenzin che conferma che: “il Convegno rappresenta un'occasione importante per discutere delle nuove frontiere della ricerca in merito e sono sicura costituirà un momento proficuo e di confronto e discussione”.
Le frontiere della ricerca e della cura avanzate, con i nuovi scenari etici-normativi e le prospettive di salute che aprono, sono frontiere in cui i malati rari, per la loro stessa complessità e vulnerabilità, coprono un ruolo pionieristico. Come pazienti e associazioni di pazienti è fondamentale non farsi trovare impreparati di fronte a queste sfide che attraversano non solo la governance della ricerca, ma anche quella della cura e dei sistemi sanitari che la sostengono.
Per questo è nato il percorso di empowement svolto con Determinazione Rara che ha promosso un modello formativo interattivo, tra ricercatori, Istituzioni di ricerca e Associazioni di pazienti, per comprendere i processi di sviluppo e i requisiti di buona pratica della ricerca, sperimentarsi parte attiva dei processi stessi e riconoscere il plusvalore del fare sistema.
In questo ultimo appuntamento UNIAMO F.IM.R. Onlus ha stimolato un dialogo tra tutti gli attori in gioco lanciando una sfida sull'opportunità di un nuovo patto di ricerca e sulla necessità che la ricerca sia etica, sostenibile e centrata sul cittadino.
Oltre 30 associazioni di pazienti di malattie rare insieme a rappresentanti di IRCCS Ospedale Bambino Gesù, Fondazione Telethon, AIFA e Istituto Superiore di Sanità, e per il network delle biobanche BBMRI ERIC-IT e TGNB hanno lavorato confrontandosi sulla qualità dell’informazione quale indicatore di partecipazione e di buona pratica di ricerca e sul fatto che includere le associazioni negli snodi decisionali porta una differenza sostanziale negli esiti.
E' emerso forte e chiaro da tutte le parti in gioco che una buona pratica della ricerca innovativa deve vedere i malati rari, e le rispettive associazioni, coinvolti come interlocutori non solo validi ma necessari. Un concetto di cittadinanza scientifica che dovrebbe essere globale e coltivato già nelle scuole, come si fa per i temi ambientali. Tutti possono trovarsi nella situazione di affrontare scelte difficili in temi di salute e, come cittadini, dobbiamo essere consapevoli dei nostri diritti. Non si può non considerare che la ricerca di frontiera, dove ci troviamo oggi, non può essere che partecipativa e trasparente e che preveda la circolarità di informazioni e risultati.
Il percorso di Determinazione Rara ha, infatti prodotto per le associazioni dei pazienti con malattia rara una “cassetta per gli attrezzi” che contiene strumenti, utili a tutti, per affrontare consapevolmente le nuove frontiere della medicina: la ricerca biomolecolare, le terapie cellulari, l’accesso anticipato a farmaci ancora in sperimentazione. Il prodotto è stato molto apprezzato anche dalle Istituzioni presenti che hanno voluto anche loro il cofanetto.
Tra gli strumenti un Glossario messo a punto dalle associazioni per sciolgliere quei nodi del linguaggio che spesso sono un ostacolo alla buona comprensione; il Glossario contiene anche la sezione “Cassa la parola” che raccoglie i termini da evitare perchè evocano concetti negativi o comunque non corretti. Due Vademecum, uno per una buona pratica del consenso informato nella Ricerca Biomedica e uno per
una buona pratica del Biobanking. Due gli strumenti dedicati ai farmaci: un volumetto dedicato al tema degli Off label dei Farmaci che offre prospettive di lavoro sul tema a partire da un'esperienza di un indagine con le associazioni e il secondo intitolato: “Diritti e percorsi di accesso al farmaco: un iter informativo” per affrontare consapevolmente l''accesso anticipato alle terapie farmacologiche. In ultimo la presentazione dell'applicativo web sviluppato per la gestione dei contatti delle associazioni, con la possibile evoluzione verso un vero e proprio registro di patologia.
Questi strumenti utili per conoscere i propri diritti esigibili e la buona pratica della ricerca, sono disponibili su richiesta per chi fosse interessato contattando la segreteria di UNIAMO FIMR onlus.
Nel pomeriggio si è svolto il Workshop scientifico: Per un nuovo patto di ricerca: early dialogue con le associazioni.
Nella discussione si è partiti da esperienze concrete di associazioni che hanno visto il coinvolgimento dei pazienti in 3 azioni decisive per la ricerca: ORIENTARE, VALUTARE, MONITORARE. I malati rari e le loro associazioni di riferimento, proprio per le esperienze di cui sono portatori, sono interlocutori decisivi per prospettare questo patto e la comunità scientifica presente ha convenuto che è importante un modello di empowerment di comunità scientifica, innovativo per tutti, per fare concretamente sistema, costruire un nuovo modello di ricerca e una nuova cittadinanza scientifica.
Molte le riflessioni e un rammarico, l'assenza di un rappresentante del Ministero della Sanità che ha lasciato molte domande senza risposte. La Prof.ssa Lavitrano, referente nazionale di BBMRI ERIC IT, ricorda: “Oggi la ricerca parte dal malato e al malato deve tornare, ma servono le infrastrutture e servono i finanziamenti: in questo senso le associazioni hanno anche un altro ruolo importante: quello di fare pressione sulle Istituzioni per far comprendere quanto sia importante la ricerca e che questa non deve essere vista come un costo ma come un investimento. La Dott.ssa Taruscio, Direttore del CNMR dell'ISS aggiuge: “E' il momento di lavorare e sviluppare insieme progetti, fare sistema per fare circolare le informazioni e riuscire veramente a far crescere la scienza.” La Presidente di UNIAMO, Renza Barbon Galluppi, conclude lanciando la proposta di una conferenza sulle malattie rare durante il semestre europeo a guida italiana che tratti anche la possibilità di finanziare, con un sistema di network, progetti di ricerca con equità ed efficienza.
Con le Associazioni si sono confrotati ISS – Centro Nazionale Malattie Rare, AIFA, BBMRI ERIC-IT, TGNB, CGERD (ex EUCERD), Fondazione Telethon, Assobiotech, Agenas, Farmindustria.