Nel 2016 entrerà in vigore il nuovo Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica. E’ quindi necessario che il sistema della ricerca clinica in Italia, similmente a quanto sta accadendo negli altri Paesi europei, inizi a organizzarsi per tenere il passo in questo delicato momento di passaggio, così da rimanere protagonisti in tema di sperimentazione clinica.
Per capire nel dettaglio quali cambiamenti comporterà questa nuova normativa e comprendere come si sta organizzando il nostro Paese in vista del nuovo Regolamento, Pharmastar ha rivolto qualche domanda alla Dr.ssa Sandra Petraglia, Direttore dell'Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). L’articolo originale, del 12 maggio 2015, è disponibile qui.
Perché la necessità di un Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica?
La Commissione Europea ha ritenuto che un Regolamento fosse lo strumento migliore per favorire la generazione di dati robusti ed in linea con le esigenze in divenire della ricerca sui farmaci, in questo momento storico di globalizzazione e potenziale perdita di attrattività dell’Europa per le sperimentazioni cliniche, che sono al tempo stesso occasione di sviluppo economico e di accesso precoce a farmaci innovativi, garantendo al tempo stesso la massima tutela dei pazienti nel rispetto dei principi di etica e di salvaguardia dei diritti individuali.
Qual è l’attuale situazione italiana?
In Italia si sono avviate nel 2014 circa 670 nuove sperimentazioni cliniche. Si è riusciti quindi a restare nella media dei valori riscontrati negli anni precedenti rispetto al totale delle sperimentazioni condotte in Europa, nonostante le numerose criticità del sistema Italia. In particolare, sono in leggero aumento le sperimentazioni nelle fasi precoci di sviluppo dei farmaci, a dimostrazione dell’esistenza di eccellenze riconosciute a livello internazionale. Le sperimentazioni seguono ovviamente la normativa vigente, ma si è in una fase di riflessione su come avviare modifiche alle procedure per andare incontro ai cambiamenti previsti per i prossimi anni ed arrivare preparati all’implementazione del regolamento 536/2014.
A partire dal 2016, con il nuovo Regolamento, cosa cambierà?
Il regolamento sarà applicabile non prima del 28 maggio 2016, quando gli strumenti informatici previsti per la gestione delle procedure relative alle sperimentazioni cliniche saranno operative. Il cambiamento sarà radicale: le valutazioni non saranno più svolte su base puramente nazionale, ma tutte in ambito europeo. L’intero processo subirà una rivoluzione rispetto ad oggi: i tempi per la valutazione sono rigidamente fissati e ridotti rispetto ad oggi; la presentazione avverrà in contemporanea in tutti gli Stati Membri interessati attraverso un portale unico e tutte le fasi della sperimentazione saranno gestite tramite il database europeo; al momento di presentare la domanda l’intero iter burocratico a livello dei siti dovrà essere già concluso; la documentazione potrebbe essere prevalentemente in lingua inglese per consentire la collaborazione tra gli Stati Membri nelle fasi di valutazione; sarà possibile presentare i dossier anche in due fasi separate, una per la parte “scientifica” ed una per la parte “etica”; un solo Comitato Etico sarà coinvolto nella valutazione del dossier ed i tempi per la valutazione della parte “etica” non saranno prolungabili; è prevista una sola decisione per l’approvazione della sperimentazione.
Quali sono i principi base del nuovo Regolamento?
I principi base sono sempre la tutela del benessere e dei diritti dei pazienti. Allo stesso tempo, è introdotta una stretta collaborazione tra gli Stati Membri, con la presentazione singola della domanda di sperimentazione in tutti gli Stati nei quali verrà condotta ed una valutazione congiunta da parte di tutte le Autorità Nazionali, con la guida di uno Stato Membro che fungerà da Rapporteur. I trial clinici saranno inoltre suddivisi in tradizionali ed a basso intervento, e potranno essere valutati in fasi separate relativamente alle parti scientifica ed etica. È inoltre notevolmente incrementata la trasparenza sui dati relativi agli studi clinici ed ai dati generati, con un maggior coinvolgimento del pubblico e dei pazienti, con l’introduzione obbligatoria di un paziente nel team di valutazione della sperimentazione e la pubblicazione di un report finale in linguaggio dedicato al pubblico e non agli addetti ai lavori.
Quale sarà la procedura di valutazione?
La procedura di valutazione prevederà l’individuazione di uno Stato Membro che svolgerà la funzione di Rapporteur. Il dossier sarà suddiviso in due sezioni, una scientifica ed una etica, che potranno essere presentate contemporaneamente o in fasi separate; la decisione finale sarà però unica per ciascuno Stato Membro.
Cosa resta ancora da definire?
Praticamente tutto: gli strumenti informatici, le regole condivise relativamente al livello di trasparenza, le modalità di valutazione a livello nazionale, gli adeguamenti normativi a livello nazionale espressamente previsti dal Regolamento, nuove procedure, anche se a livello europeo si è già a buon punto per quanto riguarda la predisposizione di specifiche tecniche e documenti di guidance condivisi.
Come si integra l’Osservatorio sulla sperimentazione clinica con il nuovo Regolamento?
Il Regolamento prevede una fase di transizione che potrà durare fino a tre anni dopo l’implementazione. In fase di transizione l’Osservatorio sarà essenziale per gestire le sperimentazioni che seguiranno ancora la normativa precedente. Resterà inoltre uno strumento di anagrafica a livello nazionale e di condivisione con le Regioni, possibilmente anche di reportistica in quanto non è ancora noto quali funzioni svolgerà complessivamente il database europeo.
Aspettando il nuovo Regolamento, cosa è opportuno fare?
AIFA sta avviando un dialogo con tutti gli stakeholder coinvolti nel processo, al fine di trovare modalità di interazione condivise e predisporre procedure a livello nazionale che consentano una gestione fluida ed il rispetto dei tempi previsti dal Regolamento. E’ anche auspicabile che il percorso normativo di adeguamento a livello nazionale previsto dal regolamento riesca a concludersi in tempo utile e produca norme che rendano agevole l’applicazione del regolamento e la conduzione delle sperimentazioni cliniche in Italia, possibilmente aumentando l’attrattività del Paese su questo settore di estrema importanza strategica.