USA - True North Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' a TNT009, un farmaco sperimentale in via di sviluppo per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune, compresa la particolare forma conosciuta col nome di 'malattia delle agglutinine fredde' (CAD). Entro la metà di quest'anno dovrebbero essere resi noti i dati relativi ad uno studio clinico di Fase Ib sull'impiego di TNT009 per la terapia di pazienti affetti da CAD.
Il termine anemia emolitica autoimmune (AIHA) comprende un gruppo di disturbi in cui diversi tipi di autoanticorpi si rivolgono contro i globuli rossi, riducendo la loro sopravvivenza e provocando l'anemia emolitica. La malattia da agglutinine fredde (CAD) è una forma di AIHA caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi che vengono definiti 'freddi' perché risultano attivi alle temperature inferiori ai 30°C. In genere, la patologia insorge dopo i 55 anni d'età e causa un'anemia emolitica cronica o acuta, associata a pallore e affaticamento. La CAD può essere scatenata o peggiorata da un ambiente freddo o da un'infezione coesistente.
TNT009 è un anticorpo monoclonale che, avendo come bersaglio la serin proteasi C1s, è in grado di inibire selettivamente la 'via classica' del complemento. In questo modo, il farmaco può contrastare i processi patologici legati a questo percorso di attivazione del complemento, senza compromettere la protezione immunitaria fornita dalla 'via alternativa' e dalla 'via della lectina'. Oltre ad essere in fase di sviluppo clinico per il trattamento della CAD, TNT009 è indagato anche per la terapia di altre malattie mediate dal sistema del complemento.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.