Santhera Pharmaceutical ha annunciato di aver ricevuto la ‘Fast Track Designation’ (revisione accelerata del farmaco) da parte della statunitense FDA (Food and Drug Administration) per il farmaco omigapil per il trattamento delle distrofie muscolari congenite (CMD). Omigapil aveva già ottenuto la designazione di ‘farmaco orfano’ per le stesse patologie in Europa e negli Usa.
Le distrofie muscolari congenite sono un gruppo di patologie neuromuscolari ereditarie caratterizzate dalla progressiva perdita del tessuto muscolare, che colpiscono frequentemente bambini e neonati. Attualmente non è disponibile nessun trattamento per rallentare la progressione di queste malattie. Tuttavia Santhera attualmente sta valutando il profilo di sicurezza e tollerabilità di omigapil in versione liquida in pazienti pediatrici e adolescenti affetti da CMD in uno studio di fase I (Callisto). Lo studio dovrebbe essere completato entro l’inizio del 2017.
Omigapil, inizialmente sviluppato da Novartis per il trattamento della Sla e del Parkinson, è un farmaco analogo alla selegilina, dalle proprietà anti-apoptotiche, in grado di inibire la morte cellulare, ridurre la perdita di peso corporeo, le deformazioni scheletriche, la mortalità precoce, e aumentare l'attività locomotoria.
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