Il risparmio si gioca sulla salute dei malati
Per capire bene quale conseguenza potrebbe avere sui pazienti affetti da sindrome miastenica di Lambert-Eaton, una malattia rarissima di tipo autoimmune, l’utilizzo del prodotto galenico al posto del farmaco industriale Osservatorio Malattie Rare ha intervistato il dottor Renato Mantegazza, direttore della Neurologia 4 - Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia dell’Istituto Neurologico "Carlo Besta" di Milano, uno dei maggiori esperti di questa patologia. Quello che ci racconta non è molto rassicurante; sembra infatti che non sia consigliato passare al galenico e che il SSN, tramite questa decisione di AIFA, (clicca qui per la notizia) si trovi a rimborsare un prodotto certamente meno costoso ma anche meno valido, un risparmio che potrebbe ripercuotersi direttamente sulla salute dei pazienti.
Dottore, intanto ci spiega a cosa serve questo farmaco?
Si tratta di una farmaco sintomatico che agisce sul rilascio di un neurotrasmettitore che in questi pazienti non funziona adeguatamente. Il farmaco comincia a fare effetto circa un’ora dopo l’assunzione e in alcuni casi può addirittura essere considerato un salvavita. Visti i buoni risultati ottenuti con questi pazienti è stato proposto il suo utilizzo per altre forme, anche queste rarissime, di miastenia.
Il prodotto galenico può essere considerato un valido sostituto di quello industriale?
Esperienza e dati ci dicono che oggi non è così. E’ utile fare un passo indietro e guardare alla storia delle terapie per questa malattia, che veramente è di quelle ultrarare. Quando si capì che questo principio attivo, anche abbastanza facile da preparare, era utile, anni fa in Italia l’unico modo di averlo era ordinarlo alla farmacia dell’Ospedale di Oxford (UK). E’ facile capire che l’accesso al farmaco era davvero molto complicato e solo pochi pazienti riuscivano ad averlo. Viste queste difficoltà alcune farmacie italiane iniziarono a produrlo come prodotto galenico. Tuttavia i risultati clinici sono stati insufficienti. Recenti analisi cromatografiche su campioni di prodotti galenici hanno infatti dimostrato che questi prodotti sono del tutto variabili dal punto di vista del contenuto dei principi attivi (Green DM et al, J Clin Phar Ther 2011) Questo potrebbe facilmente spiegare anche l’inconsistenza dei risultati terapeutici ottenuti in una serie di pazienti usando questi prodotti. Non è un caso che i risultati sui pazienti siano migliorati in maniera evidente con un significativo beneficio dopo l’arrivo del farmaco industriale che, certo è molto costoso, ma apparentemente funziona molto meglio del galenico, esperienza provata nel nostro ambulatorio.
Sta dunque dicendo che il galenico non funziona come il farmaco industriale?
Il principio attivo del prodotto industriale è lo stesso del galenico; tuttavia la produzione industriale è sottoposta a criteri di controllo di qualità che è diversa da quelli utilizzati per la produzione di un galenico.
Ma oltre al minor beneficio, che è già un danno, c’è rischio di causare danni ulteriori al paziente?
Visto che questo farmaco può agire come salvavita già il fatto che si passi a uno che può essere meno efficace è di per sé un danno per il paziente; poi una imprecisione nel dosaggio del principio attivo potrebbe dare anche effetti collaterali ( ad es. una dose eccessiva può dare crisi epilettiche). Poiché gli effetti collaterali possono essere seri, dobbiamo essere certi del dosaggio. E con il farmaco industriale lo siamo.