L’Fda statunitense non ha approvato il farmaco Ridaforolimus (anche conosciuto come Deforolimus) per il trattamento dei pazienti con sarcoma osseo e dei tessuti molli. L’ente regolatorio ha chiesto all’azienda produttrice, Merck & Co., di produrre ulteriori studi per la valutazione di efficacia e sicurezza del farmaco.
Come riportato dal portale Pharmastar lo studio con il quale l’azienda aveva presentato la sua richiesta all’Fda non si è rivelato sufficiente, nonostante il lieve aumento della sopravvivenza senza progressione di malattia.
Ridaforolimus è un potente inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) che è coinvolta nei processi di sintesi proteica, progressione del ciclo cellulare, proliferazione e sopravvivenza cellulare. La proteina mTOR integra i segnali fra le proteine PI3K, AKT e PTEN, quest'ultima nota per avere un ruolo nel processo di formazione tumorale.