Circa un terzo dei pazienti che ha partecipato al trial di fase due ha più avuto bisogno di trasfusioni
Uno studio americano, pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra risultati confortanti per il trattamento dell’anemia aplastica grave con eltrombopag, agonista orale dei recettori della trombopoietina. Questo stimolatore della sintesi delle piastrine, prodotto da GSK, ha la designazione di farmaco orfano sia in Europa che negli Usa e viene attualmente utilizzato per i trattamento della porpora trombocitopenica
Il farmaco è stato testato con uno studio di fase 2 in 25 pazienti che non hanno ottenuto risultati con il trattamento standard e per i quali non si è trovato un donatore per il trapianto di cellule staminali del midollo osseo.
Lo studio, coordinato da Matthew J. Olnes del National Heart, Lung, and Blood Institute statunitense, ha sperimentato il trattamento con 50 mg al giorno di eltrombopag (aumentabili fino a un massimo di 150 mg giornalieri) per 12 settimane.
Gli endopoint primari erano le variazioni clinicamente significative delle conte delle cellule del sangue o l’indipendenza dalla trasfusione. I pazienti che hanno risposto alla terapia hanno continuato a prendere il farmaco.
Il 44 per cento dei pazienti ha mostrato un miglioramento della produzione di almeno un tipo di cellula ematica (globuli rossi, globuli bianchi o piastrine) dopo 12 settimane di terapia.
Nove pazienti non hanno avuto più bisogno di trasfusioni e in sei si è registrato un miglioramento dei livelli di emoglobina; di questi ultimi, tre che in precedenza necessitavano di trasfusioni di globuli rossi non ne hanno avuto più bisogno.
Nove pazienti hanno mostrato un aumento della conta dei neutrofili e la normalizzazione dell’ematopoiesi trilineare. Tra i sette volontari che hanno continuato a prendere il farmaco a lungo termine (8-32 mesi), sei alla fine hanno mostrato un miglioramento in tutti e tre i tipi di cellule del sangue e sono riusciti a mantenere una conta ematica di sicurezza senza bisogno di trasfusioni di piastrine o di globuli rossi.
Nel complesso il farmaco è stato ben tollerato con pochi effetti collaterali.
Lo studio ha inoltre scoperto che il farmaco è in grado di migliorare anche la conta leucocitaria e quella eritrocitaria in alcuni pazienti affetti da anemia aplastica, oltre che di quella piastrinica, indice del fatto che il farmaco è in grado di stimolare le cellule staminali del midollo osseo e potrebbe avere un'utilità più ampia di quanto si pensasse.