Dati di prevalenza e terapie in uso sono informazioni necessarie per la richiesta di designazione orfana
Tra gli obiettivi dell’EMA, Agenzia europea per i medicinali, spicca sicuramente la trasparenza. Viste le recenti polemiche sulle agevolazioni di cui godono i farmaci orfani Ema ha deciso di mettere a disposizione di tutta la Comunità Europea una serie di informazioni inerenti.
L’autorità europea ha pubblicato una tabella con i dati di prevalenza sulle patologie rare e i relativi farmaci orfani utilizzati per il trattamento, uniti anche ad utili indicazioni bibliografiche.
Le fonti incluse nel documento sono state valutate e accettate preventivamente dal Comitato per i medicinali orfani (COMP) nelle applicazioni precedenti qualifica di medicinale orfano.
Questo nuovo impulso alla trasparenza è stato pensato non solo per offrire un miglior servizio alla cittadinanza, ma anche per ridurre l'onere amministrativo per i candidati alla designazione orfana e favorire così lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Sono, infatti, le aziende che chiedono la qualifica di medicinale orfano per un farmaco a dover fornire la prova che il medicinale è destinato a trattare una condizione che colpisce non più di 5 persone su 10.000, nell’UE.
I riferimenti citati nella tabella in questione non sono destinati a sostituire l’esame epidemiologico della prevalenza delle malattie rare e devono essere valutati dal COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) nel contesto normativo di designazione di farmaco orfano. Rappresentano però un prezioso strumento, che sarà aggiornato periodicamente.
La tabella su malattie rare e prevalenze è consultabile a questo link.