USA - I farmaci ultra-orfani sono quei farmaci destinati alle malattie che colpiscono non più di un individuo ogni 10.000. Per sviluppare questi farmaci le aziende farmaceutiche spesso vanno incontro a costi difficilmente recuperabili, il che disincentiva fortemente gli sforzi in tal senso, anche se non mancano aziende che si concentrano in maniera particolarmente forte proprio su queste patologie. Quando invece le molecole riescono ad essere perfezionate spesso i costi per i pazienti sono altissimi, spesso insostenibili.
Per questo motivo un articolo recentemente pubblicato sulla rivista Health and Affairs propone un nuovo programma che può potenzialmente favorire l’innovazione per i farmaci ultra-orfani. Il programma definito “grant-and-access” (sovvenzioni e accesso), laddove per accesso si intende la possibilità per i pazienti di accedere ai farmaci con prezzi sostenibili, dovrebbe “ridurre le barriere economiche per lo sviluppo dei farmaci in fase iniziale”.
Secondo quanto proposto le aziende che presentano una domanda di designazione orfana per un farmaco hanno la possibilità di presentare contestualmente una richiesta di sovvenzione speciale alla FDA (US Food and Drug Association) o agli Istituti Nazionali della Salute per compensare buona parte dei costi dello sviluppo clinico, accettando nel contempo il controllo dei prezzi, sulla base del tempo impiegato per lo sviluppo del farmaco e del suo costo, dell’estensione prevista del mercato e del tasso interno di rendimento.
Una proposta interessante, che potrebbe in futuro essere valutata anche in Europa.