Si tratta di COMPASS, tool realizzato da un team belga
Lo ha presentato al pubblico uno studio pubblicato su "Orphanet Journal of Rare Diseases". Si tratta di uno strumento, denominato COMPASS, per valutare l'evidenza clinica dei medicinali orfani. Gli autori ritengono che questo strumento possa essere "utilizzato per valutare la qualità delle prove cliniche di un farmaco orfano in base alle informazioni contenute nel fascicolo di registrazione, rilasciate, ad esempio, dalle agenzie di rimborso locali, dai farmacisti o dai medici".
Secondo gli autori, questo strumento è in grado di contribuire a rendere le decisioni sul rimborso e/o sul trattamento sempre più fondate sui principi del processo decisionale basato sull’evidenza.
Una prima versione dello strumento COMPASS, sviluppato dagli autori, consiste in tre parti che sono state modificate sulla base dei suggerimenti ottenuti nel corso di quattro consultazioni con gli esperti.
Successivamente, lo strumento è stato sottoposto a tre livelli di validazione. Le fonti utilizzate dagli autori sono il sito di Orphanet e la Relazione Pubblica di Valutazione Europea (EPAR) dell'Agenzia Europea dei Medicinali.
La prima fase di consultazioni ha prodotto un notevole accordo (92,2%) sulla prima parte dello strumento e dell’86,4% sulla seconda e terza parte. Gli autori ritengono che lo strumento COMPASS non tenti di classificare la qualità delle prove scientifiche, ma piuttosto di delineare i diversi elementi chiave che riguardano la qualità delle evidenze cliniche degli studi sui farmaci orfani.