C’è un nuovo farmaco orfano per le persone affette da sclerosi sistemica, si chiama Paquinimod, è prodotto dall’azienda biotecnologia svedese Attive Biotech AB: è stato approvato lo scorso 23 febbraio dall’EMA e la notizia è stata diffusa ieri. Attualmente per questa malattia ci sono solamente trattamenti che tendono a ridurre i sintomi riducendo l’infiammazione e favorendo la circolazione che viene messa a rischio dall’ispessimento dei vasi sanguinei.
Secondo i dati presentati dalla casa farmaceutica, invece, questo farmaco sembrerebbe agire in maniera differente dalle sostanze utilizzate fino ad ora; per questo la commissione ha concesso lo status di farmaco orfano che dovrà comunque essere rivalutato quando, eventualmente, arriverà l’immissione in commercio. Il farmaco dovrebbe agire modulando l’attività della proteina S100A9 coinvolta nel processo infiammatorio riducendo così sia l’infiammazione che, anche, la crescita eccessiva di tessuto connettivo che è caratteristica in questi pazienti e che, oltre alla pelle, può coinvolgere e compromettere anche alcuni organi interni, in particolare, intestino cuore, polmoni e reni.
Attualmente si calcola che in Europa ne siano affette circa 177mila persone. Si tratta tuttavia di ipotesi verificate per ora solo su modelli sperimentali mentre, al momento della presentazione della domanda, nessun trial clinico era stato avviato. Trial clinici con questo farmaco sono invece già stati avviati su persone affette da Lupus Eritematoso sistemico (LES).