Il farmaco è già in uso per la talassemia commercializzato dall’italiana Chiesi Farmaceutici
Dopo le buone notizie arrivate nei giorni scorsi per la diagnosi prenatale della talassemia, con l’approvazione da parte della comunità scientifica della celocentesi, nuova tecnica di diagnosi prenatale messa a punto proprio in Italia, è appena arrivata una buona notizia anche per tutte quelle persone che sono affette da un’altra grave emoglobinopatia, l’anemia a cellule falciformi o Drepanocitosi. L’Ema ha infatti concesso, alla fine di febbraio, la designazione di farmaco orfano al Deferiprone, farmaco ferrochelante messo a punto dalla Apotex Europe BV. Lo sviluppo commerciale del farmaco è affidato, per l’Italia, la Turchia, il Brasile e i paesi dell'est Europa ad una delle aziende farmaceutiche italiane che in questi anni sta crescendo di più: la parmense Chiesi Farmaceutici. La stessa azienda di Parma ha avuto un ruolo fondamentale per gli studi sul deferiprone, sostenendo – insieme a Bayer e G.E.HealtCare - la nascita e lo sviluppo della nuova tecnica diagnostica di RM denominata “multislice T2* (leggi Star)” messa a punto dalla rete italiana MIOT - Myocardial Iron Overload in Talassemia, che permette una precisa valutazione degli accumuli di ferro nel cuore.
La drepanocitosi interessa in Europa circa 127.000 persone ma il numero, stando agli ultimi dati, sembra essere in crescita, soprattutto in Italia, per effetto dei flussi migratori dal nord africa, dove questa forma di malattia è particolarmente diffusa. Attualmente c’è già un farmaco orfano designato per questa emoglobinopatie, il Deferasirox di Novartis: entrambi sono farmaci chelanti, utili cioè a ridurre gli accumuli di ferro dovuti alle ripetute trasfusioni a cui queste persone devono necessariamente sottoporsi. Questo perché quando i pazienti ricevono trasfusioni ripetute, le cellule dei globuli rossi trasfusi apportano ferro nel corpo. Tuttavia, il corpo non ha una via naturale per rimuovere l'eccesso di ferro, e questo si accumula danneggiando nel tempo organi importanti come il cuore o il fegato.
L’approvazione è stata data dopo che lo sponsor ha fornito dati in grado di dimostrare che questo farmaco, stando ai primi studi in modelli sperimentali, potrebbe avere effetti benefici significativi per i pazienti con anemia a cellule falciformi, grazie ad un maggiore efficacia nella rimozione di ferro rispetto ad altri chelanti, aumentando così la sopravvivenza dei pazienti. Tale ipotesi, tuttavia, dovrà essere confermata al momento della autorizzazione all'immissione in commercio, al fine di mantenere lo status di farmaco orfano. Deferiprone, con il nome commerciale di Ferriprox e proprio a marchio Chiesi, è già utilizzato per il sovraccarico di ferro nella talassemia, un'altra malattia in cui i pazienti hanno bisogno di ripetute trasfusioni di sangue. Per questo uso è già stato autorizzato nel ’99 in Europa, mentre negli Usa gli è stato concesso lo status orfano per il trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti con ematologiche croniche che richiedono terapia trasfusionale. Al momento della presentazione della domanda di qualifica di medicinale orfano, nessuno studio clinico con deferiprone in pazienti con anemia falciforme era stato avviato.