La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Soliris® (eculizumab), un inibitore del complemento terminale first-in-class, per la prevenzione della ritardata funzionalità del trapianto (DGF), in seguito a un trapianto di organo solido. La DGF è una complicazione seria, che avviene quando un organo appena trapiantato non riesce a funzionare correttamente. Nel caso dei pazienti sottoposti a trapianto renale la DGF comporta le necessità della dialisi salvavita.
Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa ufficiale.