USA - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente concesso la designazione di 'farmaco orfano' al prodotto sperimentale GL-2045, una terapia ricombinante mimetica delle 'immunoglobuline per uso endovenoso' (IVIG) candidata per il trattamento della rara malattia neurologica denominata polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).
La licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione mondiale di GL-2045 è attualmente detenuta da Pfizer in base ai termini di un accordo stipulato a settembre del 2013 con Gliknik, la società biofarmaceutica che ha originariamente ideato il farmaco.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica CIDP è una rara malattia neurologica caratterizzata da debolezza muscolare, da perdita di sensibilità in corrispondenza delle braccia e delle gambe, da assenza o diminuzione dei riflessi tendinei e da un aumento di proteine nel liquido cerebrospinale (LCS).
Diversi prodotti a base di IVIG hanno già ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della CIDP. A differenza di questi, GL-2045 è una terapia ricombinante, ossia non derivata da sangue, che potrebbe potenzialmente rappresentare un'alternativa alle IVIG dotata della loro stessa efficacia e, nel contempo, di maggiore comodità e sicurezza per l'assenza di rischio di contaminazione da agenti patogeni.
David Block, Amministratore Delegato di Gliknik, ha dichiarato: “Questa designazione di farmaco orfano è importante in quanto fornisce numerosi incentivi per continuare lo sviluppo di GL-2045 ed affrontare un'esigenza insoddisfatta nel trattamento della CIDP”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Gliknik.