Il sottosegretario alla Salute ha risposto a un'interpellanza di Paola Binetti (Ap). La deputata: “Passare dalle parole ai fatti”
“Il ministero della Salute, l'Agenzia italiana del farmaco e l'Istituto superiore di Sanità stanno lavorando da tempo all'istituzione di una procedura veloce per le valutazioni delle sperimentazioni dei farmaci e dei dispositivi medici per assicurare tempi più certi e anche misurabili ai pazienti. Inoltre l'Aifa ha avviato un progetto pilota per la riorganizzazione strutturale e funzionale alla prossima applicazione del regolamento relativo proprio alla sperimentazione clinica dei medicinali”, così Vito De Filippo, sottosegretario alla Salute, ha risposto all'interpellanza urgente presentata da Paola Binetti, deputata di Area popolare.
La presidente dell'intergruppo parlamentare sulle malattie rare ha interrogato il governo per sapere quali siano state le iniziative messe in campo per favorire l'accesso ai farmaci per uso compassionevole delle persone affette da malattie rare e tumori rari. Un tema sul quale la parlamentare era già intervenuta in passato. Così come vi avevamo raccontato qui.
L'esponente del governo Renzi ha confermato che le procedure relative a un aggiornamento della normativa sull'uso compassionevole dei farmaci vivono una fase di stallo: “La modifica dei criteri di accesso al cosiddetto uso compassionevole dei medicinali, che sono oggetto di sperimentazione clinica, disciplinati dal decreto ministeriale del 2003 relativo all'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, non è stata ancora ultimata. Questo decreto disciplina l'accesso a terapie farmacologiche sperimentali, cioè prive dell'autorizzazione all'immissione in commercio, per un uso al di fuori della sperimentazione clinica e per pazienti che sono affetti da malattie grave o rare, e che si trovano in pericolo di vita, in assenza, a giudizio del medico, di valide alternative terapeutiche. Quel decreto del 2003 prevede, come la legge n.648 del 1996 per gli usi dei farmaci cosiddetti off label, il vincolo della disponibilità di studi conclusi e positivi almeno di Fase II, nella medesima indicazione terapeutica”. De Filippo ha ricordato che lo spirito della normativa è quello di esaltare la sicurezza dei trattamenti erogati ai pazienti. Condizione che spesso non può essere garantita a causa del numero esiguo di persone affette da tumori o malattie rare.
Nella sua interpellanza Paola Binetti ha chiesto di sapere anche quali siano i risultati raggiunti dal gruppo tecnico di lavoro del ministero della Salute per lo studio delle problematiche relative alla cura dei tumori rari. Gruppo di esperti che ha suggerito di facilitare l'accesso all'uso compassionevole dei farmaci qualora i centri che ne facciano richiesta siano inseriti in “network qualificati” o attraverso il riferimento a centri clinici inseriti in reti collaborative, nelle quali sia garantita l'adeguatezza dei percorsi diagnostici, consentendo il miglioramento della qualità delle cure e del ricorso a prescrizioni off-label in modo strutturato e, soprattutto, omogeneo. De Filippo ha poi affrontato un altro punto dell'atto di sindacato ispettivo presentato dalla deputata centrista: “Quando alla possibilità di utilizzare in combinazione farmaci non ancora registrati e farmaci già in commercio, si sta discutendo se quella fattispecie debba formare oggetto di una specifica previsione, dal momento che non mancano esperienze in cui ciò è stato già fatto, e anche con successo, nell'attuale quadro regolatorio. Questo il caso dei BRAF e MEK inibitori: dabrabenib/trametinib e vemurafenib/cobimetinib”. Il sottosegretario ha inoltre confermato che si sta completando il confronto con le Regioni per rendere pienamente operativa la Rete nazionale dei tumori rari.
Paola Binetti ha accolto positivamente la risposta del governo ma non ha fatto a meno di rimarcare che gli avanzamenti negli iter burocratici non hanno avuto nessun impatto nelle esistenze dei malati rari e delle loro famiglie: “Per noi i pazienti sono tutti rari, preziosi e meritano tutte le attenzioni e tutte le cure. Le vite sono tutte uguali e la vita di quell'uomo è uguale alla vita di quest'altro e alla vita di quest'altra e alla vita di quest'altro, per il quale il solo sapere che quel farmaco non nuoce e che potrebbe far bene e già di per se stesso l'idea che queste persone si offrono alla sperimentazione. Potrò dichiararmi pienamente soddisfatta solo quando si passerà dalle parole ai fatti”.