La lista è stata determinata da specifici gruppi di lavoro secondo evidenze cliniche di utilità
“Fin dal 2008, inoltre, a livello di Area Vasta sono stati istituiti tavoli tecnici costituiti dagli esperti dei centri di riferimento, finalizzati all’elaborazione di percorsi diagnostico-terapeutici- assistenziali per gruppi di patologie. I gruppi di lavoro finora operativi sono quelli per le MR neurologiche, metaboliche, ematologiche, oculari, dermatologiche, per la cistite interstiziale e per le malformazioni maxillo-facciali”. A spiegare il lavoro compiuto da questi tavoli tecnici è un ampio articolo dedicato al sistema della Provincia Autonoma di Trento contenuto nel notiziario n. 11 recentemente pubblicato dal Centro Nazionale malattie rare dell’Istituto superiore di Sanità. “Al momento dell’insediamento – si legge ancora - ciascun gruppo di lavoro si è dato un obiettivo, che in alcuni casi è stato quello di individuare un elenco di principi terapeutici di fascia C od off-label o farmaci non in commercio in Italia che, dall’evidenza della letteratura, potessero essere erogati in regime di esenzione al malato raro con una determinata patologia (ad esempio, malattie neurologiche, metaboliche, ematologiche), come livello assistenziale aggiuntivo rispetto ai livelli essenziali di assistenza; oppure in altri casi è stato fondamentale individuare i criteri per la definizione di "caso" affinché la diagnosi di MR fosse precisa e inequivocabile. In seguito al lavoro dei tavoli tecnici, la Giunta Provinciale ha approvato con apposite delibere i trattamenti (medicinali e integratori alimentari) erogabili con onere a carico del Sistema Sanitario Provinciale e quindi gratuiti per il malato raro”.