Un nuovo accordo di collaborazione strategica sul fronte della terapia genica è stato stipulato fra l'azienda biotecnologica TxCell con quartier generale a Valbonne, in Francia, e l'Irccs San Raffaele di Milano, struttura del gruppo ospedaliero San Donato. L'intesa riguarda lo sviluppo e la sperimentazione di cellule T del sistema immunitario geneticamente modificate per combattere la nefrite lupica: una malattia cronica autoimmune che colpisce circa 5 milioni di persone nel mondo.
TxCell è impegnata nello sviluppo di terapie innovative e personalizzate che sfruttano le cellule T regolatorie (Treg) per il trattamento di malattie autoimmuni e infiammatorie. Nell'ambito dell'intesa con il San Raffaele, le cellule verranno ingegnerizzate in modo da esprimere un recettore che non producono naturalmente e che le aiuterà a contrastare la patologia.
L'accordo prevede anche lo sviluppo di un programma di ricerca dedicato alla biologia delle cellule Car-Treg, cellule T regolatorie modificate con tecnologia Car, acronimo che sta per 'recettore antigenico chimerico'. Si tratta di recettori artificiali - ricorda una nota dall'Irccs meneghino - che permettono alle cellule modificate del sistema immunitario di riconoscere minacce nuove e attivarsi per attaccarle in maniera mirata. Gli scienziati di TxCell hanno già realizzato un primo tipo di cellule Car-Treg per il trattamento della nefrite lupica. Il recettore chimerico aggiunto a queste cellule è conformato per riconoscere correttamente gli antigeni responsabili della malattia. Ora, grazie alla partnership con il San Raffaele, sarà possibile condurre gli studi farmacologici e tossicologici preclinici necessari ad aprire la strada a un primo trial nei pazienti con nefrite lupica. Parallelamente, il San Raffaele avvierà un'attività di ricerca sponsorizzata volta a ottimizzare le cellule Car-Treg per lo sviluppo di terapie cellulari per altre malattie autoimmuni.
"La partnership tra TxCell e ospedale San Raffaele è un traguardo importante per la nostra azienda - dichiara Arnaud Foussat, Chief Scientific Officer di TxCell - Siamo agli albori di Entria, la nostra nuova piattaforma di produzione per terapie a base di cellule Car-Treg. Grazie alla collaborazione con il San Raffaele e all'aiuto fornito dall'advisory board che abbiamo appena costituito, ci aspettiamo importanti e rapidi sviluppi su questa piattaforma. TxCell - spiega il direttore scientifico della società - metterà a disposizione la sua expertise tecnologica per contribuire allo sviluppo di una cura definitiva per la nefrite lupica, una delle malattie più devastanti e insieme più trascurate. Contiamo, già entro la fine dell'anno, di esplorare le potenzialità terapeutiche delle cellule Car-Treg in almeno altre 2 indicazioni".
A guidare l'attività di ricerca, sia per quanto riguarda lo sviluppo delle cellule ingegnerizzate per la nefrite lupica sia per il più ampio studio della loro biologia, sarà Attilio Bondanza, a capo dell'Unità di Immunoterapie innovative dell'Irccs San Raffaele. Farà parte del team anche Fabio Ciceri, primario dell'Unità di ematologia e trapianto di midollo osseo e vicedirettore della Divisione di medicina rigenerativa, cellule staminali e terapia genica dell'Istituto, che ha un'esperienza pionieristica nel campo della terapia genica con cellule T in ambito clinico e guiderà l'alleanza verso la prima sperimentazione clinica con cellule regolatorie Car-T. "Questa collaborazione costituisce un passo avanti straordinariamente importante nell'affermazione della tecnologia Car - afferma Bondanza - Grazie alla nostra esperienza oramai consolidata con i Car in ambito oncologico, siamo pronti ad accettare la sfida di adattare questi recettori alle peculiarità biologiche delle cellule T regolatorie e di sviluppare protocolli innovativi per curare in futuro i pazienti con malattie autoimmuni".