Tra i consigli un maggior coinvolgimento delle associazioni pazienti e più attenzione alla comunicazione
Un articolo appena pubblicato su Respiratory Medicine ha proposto una riflessione e una sorta di linee guida sulle misure necessarie per migliorare la valutazione e l’accesso alle terapie per le malattie polmonari rare in Europa.
Spesso quando si tratta di malattie rare, quindi di un numero limitato di pazienti, non è possibile effettuare studi clinici randomizzati in doppio cieco e controllati con placebo. Per questo motivo gli autori dello studio spiegano che, in casi di impossibilità di rispetto del gold standard, è necessario adattarsi alle risorse disponibili. Nel caso delle malattie rare del polmone la questione può essere notevolmente complicata a causa della variabilità del fenotipo clinico.
Gli autori, coordinati da Maurizio Luisetti del Policlinico San Matteo di Pavia, affrontano dunque il problema con l’obiettivo di migliorare il processo di commercializzazione di nuove terapie per queste malattie. Le azioni migliorative individuate dal team, applicabili poi a tutte le malattie rare, variano dall’individuazioni di nuovi protocolli di sperimentazione clinica all’erogazione di nuovi finanziamenti europei per sostenere corsi e workshop sulle malattie polmonari rare, coinvolgendo anche le associazioni di pazienti. Il coinvolgimento dei pazienti in questo documento appare fondamentale, sia per fare in modo di focalizzare sui pazienti l’attenzione delle istituzioni, sia per coinvolgerli maggiormente nei processi decisionali che li riguardano. Il team porta inoltre ad esempio il modello del Consorzio malattie rare del polmone degli Stati Uniti e auspica la creazione di un gruppo di medici pneumologi esperti all’interno dell’EMA, creando una task force dedicata.
Il team non dimentica inoltre l’importanza della comunicazione a tutti i livelli. La comunicazione tra gli specialisti è definita fondamentale per la riuscita della presa in carico terapeutica. Altrettanto fondamentale è la comunicazione tra i pazienti e le loro associazioni, i ricercatori, i medici di base, i servizi sanitari nazionali e gli sviluppatori di farmaci e le agenzie nazionali ed europee per i farmaci stessi. Attualmente i requisiti di licenza e rimborso sono eccessivamente diversificati a livello nazionale e internazionale.
Le modifiche necessarie per ottimizzare le terapie delle malattie rare polmonari includono quindi un impegno a sviluppare delle associazioni di difesa dei pazienti, lo sviluppo di nuovi progetti di sperimentazione con nuovi endpoint e l’accettazione da parte degli organismi di regolamentazione di modelli non tradizionali di dimostrazione d’efficacia per i farmaci orfani.
Per quanto riguarda l’analisi delle attuali fonti di dati clinici il team medico si è dedicato con particolare attenzione al deficit di alfa- antispirina, alla linfangioleiomiomatosi, alla fibrosi cistica e alla proteinosi alveolare e polmonare, offrendo un quadro di riferimento europeo.