I target sono le patologie neurologiche e neuromuscolari
USA - La tecnologia antisense è utilizzata per la terapia di disordini genetici o infezioni particolari, come quella da HIV. Si tratta di un trattamento che permette di sintetizzare un oligopeptide corrispondente a una parte del filamento di acido nucleico che causa la malattia, che si legherà all'RNA messaggero (mRNA) prodotto da quel gene in modo da inattivarlo, spegnendone l'attività.
La tecnologia antisense è utilizzata dunque quando la malattia è causata da una particolare sequenza genetica già nota ai ricercatori. Sarà creato un oligopeptide speculare alla parte di gene che causa la malattia che possa impedire la produzione della sintesi di proteine responsabili della malattia che deve essere curata.
L'RNA messaggero è costituito dalle copie del DNA che migrano verso i ribosomi per dare il via alla sintesi proteica. In questo caso si cerca di bloccare le proteine con le funzioni biologiche responsabili della malattia che si intende curare.
Il primo farmaco frutto della tecnologia antisense a entrare in commercio (1996) è stato fomivirsen, un antivirale approvato dall'Fda e dall'Ema per il trattamento di retiniti da citomegalovirus in soggetti immunocompromessi refrattari alla terapia classica.
Oggi, l’americana Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals hanno annunciato un accordo globale, per un valore potenziale di più di 600 milioni di dollari, finalizzato allo sviluppo e commercializzazione di nuovo farmaci frutto della tecnologia antisense. L’accordo copre fino a tre target terapeutici e sarà finalizzato allo sviluppo di farmaci per la cura di patologie neurologiche e disordini neuromuscolari.