Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, durante il 16° congresso annuale della European Society for Organ Transplantation (8-11 settembre 2013, Vienna, Austria), sono stati presentati i dati preliminari di uno studio clinico di Fase II in cui è stato sperimentato l'utilizzo del farmaco eculizumab (nome commerciale Soliris) per la prevenzione del rigetto acuto anticorpo-mediato nei pazienti sottoposti a trapianto renale.
La forma acuta di rigetto anticorpo-mediato (AMR, Antibody-Mediated Rejection) è una condizione grave e potenzialmente mortale che, in seguito ad un trapianto, può condurre ad un rapido deterioramento o persino alla perdita completa dell'organo innestato.
L'AMR acuto colpisce soprattutto i pazienti sensibilizzati ai loro donatori, ossia quei pazienti che, a causa di precedenti trapianti, trasfusioni o gravidanze, possiedono “anticorpi donatore-specifici” (DSA) che, legandosi agli antigeni presenti sull'organo del donatore, sembrano innescare l'attivazione incontrollata del sistema del complemento, provocando una reazione immunitaria che finisce per danneggiare l'organo trapiantato.
Attualmente, le convenzionali terapie immunosoppressive risultano essere assai poco efficaci per la prevenzione del rigetto anticorpo-mediato.
Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).
Nello studio clinico di Fase II recentemente presentato al congresso della European Society for Organ Transplantation, eculizumab è stato somministrato a 47 pazienti, tutti sottoposti a trapianto di reni e altamente sensibilizzati ai loro donatori. Dopo 9 settimane dall'intervento chirurgico, la terapia post-trapianto si è rivelata inefficace soltanto per 5 pazienti (10,6% del totale), 3 dei quali sono stati colpiti da AMR acuto (6,4% del totale, contro il 30% previsto dai ricercatori).
Alla luce di questi promettenti risultati preliminari, eculizumab sembra mostrare una potenziale validità nella prevenzione del rigetto acuto anticorpo-mediato.