Gilead Sciences, Inc. ha annunciato i risultati di due studi, lo studio di Fase 3 VALENCE e lo studio di Fase 2 LONESTAR-2, che hanno valutato la somministrazione orale giornaliera di sofosbuvir, inibitore nucleotidico della polimerasi NS5B, parte di una terapia combinata per il trattamento dell'infezione cronica da virus dell'epatite C (HCV) tra pazienti affetti da HCV di genotipo 3. Tali dati sono stati presentati nel corso dell’AASLD (American Association for the Study of Liver Diseases) che si è svolto a Washington dall'1al 5 novembre.
Durante lo studio di Fase 3 VALENCE, l’85% percento (n= 212/250) dei pazienti, naïve al trattamento o con esperienza del trattamento affetti da HCV di genotipo 3 e sottoposti a un regime di 24 settimane di sofosbuvir in associazione con ribavirina (RBV), ha raggiunto una risposta virologica sostenuta 12 settimane dopo il trattamento (SVR12). I pazienti che esibiscono SVR12 sono considerati guariti dall’infezione HCV.
“I risultati di VALENCE dimostrano un’elevata efficacia del regime basato sulla somministrazione per 24 settimane di un trattamento a base di sofosbuvir, senza interferone, per pazienti con HCV di genotipo 3” ha dichiarato Stefan Zeuzem, MD, Professore di Medicina, Primario di Medicina presso l’Ospedale Universitario J.W. Goethe, Francoforte (Germania) e ricercatore principale dello studio VALENCE. “In particolare, la maggioranza di questi pazienti non ha risposto alla precedente terapia, ma con il sofosbuvir è stata in grado di produrre una risposta virologica sostenuta.”
Inoltre lo studio di Fase 2 LONESTAR-2 ha valutato un trattamento di 12 settimane di sofosbuvir, RBV e interferone pegilato (peg-IFN) in pazienti che precedentemente hanno fallito una terapia con peg-IFN/ RBV, approssimativamente metà di questi pazienti era affetta da cirrosi. In questo studio, l’83% (n=20/24) di pazienti con genotipo 3 ha raggiunto SVR12.
Si sono verificati alcuni casi di interruzione dovuti al manifestarsi di eventi avversi durante gli studi VALENCE e LONESTAR-2.
Sofosbuvir è stato ben tollerato durante la fase VALENCE e l’incidenza di eventi avversi durante la Fase LONESTAR-2 è risultata coerente con il profilo di sicurezza di peg-IFN/RBV.
Informazioni su VALENCE
VALENCE è uno studio di Fase 3 in corso a placebo controllato, durante il quale i pazienti con infezione HCV di genotipo 2 e 3 sono stati randomizzati (4:1) per la somministrazione di 400 mg di sofosbuvir una volta al giorno in associazione con una dose in base al peso di RBV due volte al giorno (1,000 o 1,200 mg) per 12 settimane (n=334) o placebo (n=85). Lo studio è stato modificato per estendere la durata del trattamento a 24 settimane per il genotipo 3 (n= 250). Ai pazienti randomizzati all'assunzione del placebo è stato offerto il trattamento nell'ambito di un protocollo alternativo. Il 58% dei partecipanti alla sperimentazione avevano un’esperienza di trattamento e il 21% era affetto da cirrosi.
Tra i pazienti con HCV di genotipo 2 che hanno seguito un trattamento di 12 settimane completamente orale di sofosbuvir in associazione con RBV, il 93% (n=68/73) ha raggiunto SVR12.
Due pazienti sottoposto a sofosbuvir e un paziente sottoposti a placebo hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali. Gli effetti collaterali più comuni, che si sono verificati nel 10% dei pazienti sottoposti a sofosbuvir, sono stati mal di testa, senso di affaticamento, prurito, astenia e nausea.
Informazioni su LONESTAR-2
LONESTAR-2 è uno studio di Fase 2, aperto e in corso, che valuta l’efficacia e la sicurezza di un regime di 12 settimane di 400 mg di sofosbuvir somministrato una volta al giorno, una dose in base al peso di RBV due volte al giorno (1,000 o 1,200 mg) e peg-IFN (180 mg/settimana), tra 47 pazienti con infezione HCV di genotipo 2 oppure 3.Tutti i pazienti dello studio hanno fallito in precedenza una terapia con peg-IFN/RBV. Poco più del 50% dei pazienti era affetto da HCV di genotipo 3 e il 55% presentava cirrosi.
Il 96% (n=22/23) dei pazienti affetti da HCV di genotipo 2 ha raggiunto SVR12 durante lo studio. Due pazienti a cui è stato somministrato il sofosbuvir hanno interrotto il trattamento a causa del manifestarsi di eventi avversi. Gli effetti collaterali comuni, che si sono manifestati nel 15% dei pazienti, erano coerenti con i profili di sicurezza di peg-IFN e RBV e includevano sintomi simili a quelli influenzali, senso di affaticamento e anemia.
Ulteriori informazioni inerenti a questi studi possono essere rinvenute sul sito www.clinicaltrials.gov.
Sofosbuvir è un prodotto sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state stabilite.