NAPOLI – La tromboastenia di Glanzmann è una rara sindrome emorragica, il cui trattamento standard è la trasfusione di piastrine. Il fattore VIIa ricombinante ha dimostrato di avere successo nella tromboastenia di Glanzmann con anticorpi o refrattarietà alle piastrine. Il Registro della malattia ha raccolto informazioni prospettiche a livello mondiale sull’efficacia e la sicurezza della trasfusione di piastrine, del fattore ricombinante VIIa e degli antifibrinolitici per il trattamento delle emorragie in questi pazienti.
I dati relativi a 829 episodi di emorragia non-chirurgica sono stati iscritti nel Registro della tromboastenia di Glanzmann: 216 di questi (il 26.1%) erano gravi, 613 (il 73.9%) moderati; 630 (il 76.0%) erano spontanei e 199 (il 24.0%) post-traumatici. Gli ematologi Giovanni Di Minno e Matteo Di Minno, dell’Azienda Ospedaliera Universitaria “Federico II” di Napoli, hanno studiato questi dati insieme a un team internazionale: le conclusioni sono state pubblicate sulla rivista Haematologica.
Su 829 casi di emorragia, il fattore ricombinante VIIa da solo è stato utilizzato in 124, il fattore ricombinante VIIa in combinazione con antifibrinolitici in 107, le piastrine – con o senza antifibrinolitici – in 312, gli antifibrinolitici da soli in 219, e il fattore ricombinante VIIa in combinazione con le piastrine – con o senza antifibrinolitici – in 67.
La percentuale di trattamenti di successo per fermare l’emorragia è stata del 91,0% nei casi trattati con il fattore ricombinante VIIa da solo, dell’82,7% per il fattore ricombinante VIIa in combinazione con antifibrinolitici, del 72,7% per il trattamento con il fattore ricombinante VIIa in combinazione con piastrine, con o senza antifibrinolitici, del 78,8% per le piastrine con o senza antifibrinolitici e dell’84,7% per gli antifibrinolitici da soli.
Il fallimento del trattamento è stato documentato in 18 eventi emorragici (il 2% dei trattamenti totali), la maggior parte dei quali erano in pazienti in trattamento con antifibrinolitici: l’emorragia ricominciava nel 6% dei casi dopo l’efficace trattamento iniziale. Sono stati segnalati trentacinque eventi avversi, nessuno dei quali comprendeva eventi tromboembolici. Fra i trattamenti che includono il fattore VIIa ricombinante, solo un paziente ha riportato tre eventi avversi non gravi probabilmente farmaco-correlati (nausea, dispnea e mal di testa).
Per concludere, nella tromboastenia di Glanzmann le emorragie non chirurgiche sono comuni e spesso gravi; sia le piastrine che il fattore ricombinante VIIa sembrano essere efficaci, e con buoni profili di sicurezza, per il trattamento di queste emorragie non chirurgiche.