USA - MyoKardia ha annunciato i positivi dati clinici provenienti da 2 studi di Fase I che sono stati recentemente condotti per investigare gli effetti del farmaco sperimentale MYK-461 in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una condizione ereditaria che, provocando l'ispessimento delle pareti cardiache, finisce per compromettere la normale funzionalità del cuore. Sulla base di questi risultati, MyoKardia ha reso nota l'intenzione di avviare, nella seconda metà del 2016, una nuova sperimentazione di Fase II denominata PIONEER-HCM, che valuterà MYK-461 in un gruppo di persone affette da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM).
Le prove ottenute dallo sviluppo clinico di Fase I di MYK-461 mostrano la favorevole tollerabilità di singole dosi del farmaco, somministrate a volontari sani e a pazienti con HCM. MYK-461 è stato ben tollerato anche quando i dosaggi quotidiani sono stati ripetuti, soltanto in soggetti sani, per un periodo massimo di 28 giorni. Inoltre, i dati sembrano indicare una riduzione della contrattilità cardiaca in eccesso nei pazienti con HCM, riduzione direttamente correlata alla dose del farmaco utilizzata.
MYK-461 ha ricevuto, dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento della oHCM.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.