USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato di aver completato l'arruolamento di pazienti per uno studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale Ace-ER (acido sialico a rilascio prolungato) in 89 pazienti affetti da miopatia GNE (GNEM), una rara malattia muscolare precedentemente nota come miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM). I risultati della sperimentazione dovrebbero giungere nel corso del prossimo anno.
In questo studio di Fase III, il farmaco Ace-ER verrà somministrato ai partecipanti in dosi da 6 gr giornalieri, per un periodo di trattamento di 48 settimane. L'endpoint primario del processo è il cambiamento nella forza muscolare degli arti superiori, misurata, rispetto al basale, mediante l'uso di dinamometro a mano. Tra i principali endpoint secondari è inclusa la variazione del punteggio relativo alla scala GNEM-FAS, specificamente sviluppata per la valutazione della funzionalità dei muscoli nei pazienti con miopatia GNE.
Ultragenyx ha recentemente presentato all'EMA, l'Agenzia Europea per i Medicinali, una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione condizionata di Ace-ER per il trattamento di individui adulti affetti da GNEM, richiesta basata sui dati positivi ottenuti da uno studio clinico di Fase II sul farmaco. In caso di parere negativo da parte dell'EMA, per l'eventuale approvazione di Ace-ER sarà di fondamentale importanza l'esito dell'attuale sperimentazione di Fase III.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.