La molecola è stata recentemente approvata negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti a rischio di rapida progressione della malattia
Sulla prestigiosa rivista scientifica The Lancet sono stati recentemente pubblicati i positivi dati provenienti dall'analisi ad interim dello studio clinico di Fase III PROTECT, in via di svolgimento per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sparsentan nel trattamento di pazienti adulti affetti da nefropatia da IgA (IgAN).
La nefropatia da IgA (IgAN), nota anche come malattia di Berger, è una rara patologia dovuta ad un accumulo renale di immunoglobulina A (IgA), una proteina che aiuta l'organismo a combattere le infezioni. I depositi di IgA provocano il danneggiamento dei normali meccanismi di filtraggio del rene, con conseguente ematuria e proteinuria (presenza di sangue e proteine nelle urine). Altri sintomi tipici della patologia sono dolore ai reni, edema (gonfiore) e ipertensione. L'IgAN rappresenta una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale.
Lo studio PROTECT è un trial clinico globale, randomizzato, in doppio cieco e a bracci paralleli, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di sparsentan (400 mg) rispetto al farmaco irbesartan (300 mg) in 404 pazienti, di età pari o superiore a 18 anni, affetti da IgAN e con proteinuria persistente nonostante la terapia con ACE-inibitori o sartani.
L'analisi ad interim pubblicata su The Lancet evidenzia che, dopo 36 settimane di trattamento, i pazienti a cui è stato somministrato sparsentan hanno ottenuto una riduzione media della proteinuria del 49,8%, mentre nei pazienti sottoposti a terapia con irbesartan la diminuzione media della proteinuria è risultata essere del 15,1%. Durante il periodo di trattamento in doppio cieco, una percentuale significativamente maggiore dei pazienti a cui è stato somministrato sparsentan ha ottenuto una remissione completa (escrezione proteica urinaria <0,3 g/giorno) o parziale (escrezione proteica urinaria <1,0 g/giorno) della proteinuria rispetto ai pazienti che hanno ricevuto irbesartan.
Inoltre, i dati ad interim dello studio PROTECT mostrano che sparsentan è stato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza che è apparso coerente con quello emerso in tutti gli altri studi clinici condotti sul farmaco. Gli eventi avversi correlati trattamento (TEAE) riscontrati nei pazienti trattati con sparsentan sono stati paragonabili a quelli rilevati nei pazienti che hanno ricevuto irbesartan. Nello studio PROTECT non sono stati segnalati casi di edema grave, insufficienza cardiaca o epatotossicità.
Sulla base del significativo effetto antiproteinurico dimostrato da sparsentan nel trial PROTECT, lo scorso febbraio la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l’approvazione accelerata del farmaco per il trattamento della proteinuria in pazienti adulti affetti da IgAN e a rischio di rapida progressione della malattia. “L'approvazione accelerata di sparsentan è un importante traguardo nel percorso da noi intrapreso per lo sviluppo di un trattamento trasformativo per la comunità dei pazienti con nefropatia da IgA”, ha affermato Eric Dube, Presidente e Chief Executive Officer della società farmaceutica Travere Therapeutics. “In quanto terapia non immunosoppressiva unica nel suo genere, riteniamo che sparsentan abbia il potenziale per diventare il nuovo standard di cura per la nefropatia da IgA e per offrire speranza alle persone affette da questa patologia, che fino ad ora avevano poche opzioni terapeutiche a disposizione. Siamo grati ai pazienti, ai familiari, ai ricercatori, agli operatori sanitari e alle associazioni che hanno lavorato al nostro fianco nello sviluppo di questa innovativa terapia”.