La glomerulopatia C3 è una malattia-prototipo dei reni mediata dal complemento. Le forme a progressione rapida di solito rispondono poco ai trattamenti convenzionali. Uno studio francese pubblicato sull’American Journal of Kidney Diseases segnala l’efficacia di eculizumab, un inibitore del complemento terminale, in tre pazienti adulti con glomerulopatia C3 a progressione rapida.
In tutti e tre i pazienti, i livelli di creatinina sierica erano aumentati più del 50% nei due mesi precedenti l’inizio del trattamento con eculizumab, nonostante l’uso di farmaci immunosoppressivi convenzionali e/o plasmaferesi in due di questi individui.
Da segnalare il fatto che due pazienti avessero una sindrome nefrosica di lunga data. La biopsia renale eseguita prima del trattamento con eculizumab ha mostrato marcate alterazioni infiammatorie glomerulari e aumentato deposito di C5b-9 in tutti i pazienti. L’uso di eculizumab è stato associato ad un significativo miglioramento delle funzioni renali e alla remissione della sindrome nefrosica nei due pazienti, un effetto osservato a partire dalla settimana successiva all’inizio del trattamento.
La ripetizione della biopsia renale ha evidenziato la regressione delle alterazioni infiammatorie glomerulari e la diminuzione delle macchie glomerulari per C5b-9 in tutti i pazienti. Questi risultati giustificano ulteriori valutazioni di eculizumab per il trattamento delle forme di glomerulopatia C3 a progressione rapida.
Eculizumab (nome commerciale Soliris, farmaco prodotto da Alexion) è un inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, attualmente utilizzato come terapia per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e per la Sindrome emolitico uremica atipica (SEUa).