La compagnia biotecnologica LYSOGENE, leader nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per malattie rare a carico del sistema nervoso centrale (SNC), ha recentemente annunciato di aver stipulato una collaborazione strategica con la University of Massachusetts Medical School (UMMS) di Worcester e con la Auburn University (AU) di Auburn, Alabama. Grazie a questa collaborazione, LYSOGENE, UMMS e AU realizzeranno studi preclinici sulla malattia rara gangliosidosi-GM1, utilizzando l'approccio tecnologico della terapia genica con Virus Adeno-Associati (AAV).
Lo sviluppo di un potenziale trattamento per gangliosidosi-GM1 basato sulla terapia genica AAV è stato avviato nel 2005 da Miguel Sena-Esteves, PhD, professore associato a UMMS e da Douglas R. Martin, PhD, professore associato presso AU.
L'approccio sviluppato dai ricercatori utilizza vettori AAV per trattare l'area cerebrale e il midollo spinale, dopo iniezione in pochi siti intracranici. Gli studi preclinici, condotti su modelli felini, hanno dimostrato una notevole estensione della soppravvivenza, con notevoli miglioramenti nella qualità della vita.