Il farmaco sperimentale BIIB033 ha raggiunto l’endpoint principale dello studio di fase II RENEW in pazienti con neuromielite ottica acuta. Il trial è il primo studio clinico a fornire evidenza di riparazione biologica a livello del sistema nervoso centrale, facilitando la rimielinizzazione a seguito di un danno infiammatorio acuto nell’uomo. I risultati dello studio, resi noti da Biogen, saranno presentati anche in occasione del 67o Meeting Annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) a Washington.
BIIB033 è un anticorpo monoclonale umano che agisce sulla proteina Lingo-1 (leucine rich repeat and Ig domain containing 1) espressa dagli oligodenrociti e dai neuroni e che agisce come regolatore negativo della mielinizzazione e della rigenerazione assonale. La funzione normale di lingo-1 è quella di arrestare lo sviluppo di neuroni e di oligodendrociti una volta che il sistema nervoso è completamente formato. L'inibizione di lingo-1 potrebbe consentire, quindi, la riparazione dei neuroni a seguito di un danno.
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