Un passo in avanti nella cura di un disordine rarissimo, con un’incidenza di un caso su un milione
ATENE (GRECIA) – La sindrome POEMS è un rarissimo disordine ematologico multisistemico, la cui incidenza potrebbe essere di un caso su un milione. Il termine POEMS è un acronimo, in inglese, delle sue principali manifestazioni: polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, gammopatia monoclonale e alterazioni cutanee.
Un gruppo di ricercatori greci ha condotto un’analisi combinata, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista Leukemia & Lymphoma, allo scopo di sintetizzare tutti i dati disponibili, in modo da poter valutare l’efficacia e la sicurezza della lenalidomide nei pazienti con sindrome POEMS. Gli articoli ammissibili sono stati identificati da una ricerca nei database Medline e ClinicalTrials.gov, utilizzando una combinazione predefinita. Inoltre, sono stati inclusi i casi idonei di pazienti trattati nel reparto di provenienza dei ricercatori.
Complessivamente, sono stati inclusi 51 pazienti: la loro età media era di 54,5 anni (range 32-79 anni). La lenalidomide è stata somministrata come prima o seconda linea di trattamento rispettivamente nel 28,6% e nel 47,6% dei pazienti. Le risposte ematologiche hanno incluso una risposta completa nel 18,6% dei casi, una risposta parziale molto buona nel 39,5% e una risposta parziale nel 37,2%. Una riduzione del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) è stata riportata in tutti i casi. La neuropatia è migliorata nel 92,0% dei casi e si è stabilizzata nell’8%. La stima della sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi è stata del 93,9%.
La lenalidomide può quindi rappresentare un’opzione sicura ed efficace per il trattamento di pazienti con sindrome POEMS. Una conclusione simile a quella cui era giunto uno studio condotto dagli ematologi e neurologi dall’Humanitas Cancer Center di Rozzano, avviato nel 2010 e concluso nel 2013. Lo studio italiano, che ha valutato l’efficacia della lenalidomide su 18 pazienti, era l’unico protocollo attivo per questa malattia a livello europeo e ha aperto la strada a nuovi percorsi terapeutici per i pochi casi finora diagnosticati.