Novartis ha annunciato i risultati completi dello studio di Fase III PARADIGMS, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod in bambini e adolescenti (età compresa tra i 10 e i 17 anni) con sclerosi multipla (SM). Il trattamento con fingolimod ha determinato una riduzione dell’82% del tasso annualizzato di ricadute rispetto al trattamento con interferone beta-1a intramuscolo, su un periodo fino a due anni. PARADIGMS è il primo studio randomizzato e controllato specificamente disegnato per la SM pediatrica. I risultati sono stati presentati il 28 ottobre 2017 in occasione del 7° congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS, tenutosi a Parigi.
“I pazienti pediatrici hanno ricadute più frequenti rispetto ai pazienti adulti e hanno maggiore probabilità di accumulare disabilità fisica in età più precoce rispetto ai pazienti ai quali la SM viene diagnosticata in età adulta”, ha dichiarato la dottoressa Tanuja Chitnis, sperimentatore dello studio PARADIGMS e Direttrice del Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center, presso il Massachusetts General Hospital di Boston e Scientist presso l’Ann Romney Center del Brigham and Women’s Hospital, nella stessa città. “Le terapie attuali non sono state testate in modo controllato in questo gruppo di età. Invece, lo studio PARADIGMS è stato disegnato specificamente per questa popolazione di pazienti. I suoi risultati rappresentano un importante passo avanti verso un potenziale nuovo trattamento che potrebbe migliorare la vita di questi giovani pazienti”.
Altri dati dello studio
- E' stata dimostrata una significativa riduzione del numero di lesioni T2 nuove o aumentate di volume e del numero di lesioni T1 captanti il gadolinio nel cervello dei pazienti trattati con fingolimod rispetto a quelli trattati con interferone beta-1a, misurate alla risonanza magnetica nucleare (RMN). Il numero e il volume delle lesioni sono associati a un aumento delle ricadute e alla progressione della disabilità.
- I soggetti trattati con fingolimod hanno avuto una perdita di volume cerebrale (misurata alla RMN) significativamente inferiore rispetto a quelli trattati con interferone beta-1a. La perdita di volume cerebrale negli adulti è associata alla perdita della funzionalità fisica e cognitiva.
- Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato coerente con quello osservato negli altri studi clinici (condotti in pazienti adulti), con un maggior numero di eventi avversi segnalato nel gruppo interferone.
- In un’ulteriore analisi, fingolimod ha ritardato in modo significativo la progressione della disabilità, definita come Confirmed Disability Progression (CDP) rispetto a interferone beta-1a.
“Esistono già prove solide che fingolimod è un trattamento efficace che migliora gli esiti a lungo termine negli adulti con SM recidivante. Siamo lieti che lo studio PARADIGMS abbia dimostrato benefici così significativi anche nei bambini e negli adolescenti con SM”, ha dichiarato Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development e Chief Medical Officer di Novartis. “Questo studio pionieristico dimostra il nostro impegno continuo nel fornire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti affetti da SM con elevati bisogni insoddisfatti. Non vediamo l’ora di lavorare con le Autorità Regolatorie per l’approvazione del farmaco come trattamento per la SM pediatrica.”.
Fingolimod non è attualmente approvato per il trattamento della SM pediatrica. Novartis sta elaborando la presentazione della domanda di registrazione presso le autorità sanitarie di tutto il mondo.