Novartis ha presentato 33 abstract al 34° Congresso ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), tenutosi dal 10 al 12 ottobre 2018 a Berlino (Germania). Queste presentazioni sottolineano gli sforzi dell’azienda per migliorare la comprensione della sclerosi multipla (SM), ponendo al contempo in evidenza il suo vasto portfolio di prodotti per i diversi tipi di SM, indicati per pazienti di tutte le età.
Gli abstract presentati all’ECTRIMS comprendono studi su fingolimod, una delle più importanti terapie orali modificanti la malattia, nonché l’unico trattamento della SM recidivante approvato negli Stati Uniti per i bambini dai 10 anni all’età adulta. Sono anche disponibili dati riguardanti la molecola sperimentale siponimod (BAF312) – il primo e unico farmaco orale che ritarda in modo significativo la progressione della disabilità in pazienti con SM secondariamente progressiva (SMSP) – e su ofatumumab (OMB157), la prima terapia anti linfociti B che viene auto-somministrata per via sottocutanea; tale terapia per la SM recidivante (SMR) è attualmente in Fase III di sviluppo.
Novartis ha presentato inoltre nuovi dati sui neurofilamenti, frammenti di proteine che vengono rilevati a livelli elevati nel sangue dei pazienti con SM quando in è in corso un danno neuronale. Oggi è possibile misurare i neurofilamenti nel sangue ed esiste un crescente numero di evidenze che indicano una forte correlazione tra i loro livelli e i parametri di misura chiave dell’attività della SM. In futuro, l’uso dei neurofilamenti come biomarcatore di facile utilizzo per la SM potrebbe trasformare gli studi clinici e consentire il monitoraggio della malattia in tempo reale nella pratica clinica. Con 12 analisi dei dati presentate finora, Novartis è leader nel settore.
“In Novartis, stiamo lavorando per fornire un trattamento efficace a ogni paziente con SM, a prescindere dall’età o dal livello di progressione della disabilità”, ha affermato Danny Bar-Zohar, Global Head di Neuroscience Development per Novartis. “Siamo impegnati a trasformare la vita delle persone con SM e a ridisegnare le cure per questa patologia, studiando senza sosta la malattia da tutti i punti di vista possibili”.
I punti salienti dei dati presentati da Novartis includono:
- Una nuova ricerca dimostra che i neurofilamenti sono buoni predittori di esiti clinici a lungo termine nella SM: uno studio ha dimostrato che i neurofilamenti sono stati efficaci nel predire la progressione della disabilità a lungo termine nei pazienti con SMRR. In un altro studio, i neurofilamenti a catena leggera hanno predetto l’atrofia cerebrale in pazienti con SMPP e SMSP nel corso di studi di Fase III controllati con placebo e condotti rispettivamente con fingolimod (INFORMS) e con siponimod (EXPAND). Un terzo studio ha esaminato il valore predittivo dei neurofilamenti in termini di attività di malattia e di risposta al farmaco in pazienti pediatrici con sclerosi multipla, e i dati suggeriscono che potrebbero essere biomarcatori utili anche in questa popolazione.
- Sicurezza a lungo termine di siponimod nella SMSP: nuovi dati hanno dimostrato che il trattamento di follow-up a lungo termine (fino a sei anni) con siponimod 2 mg non ha rivelato alcun aumento dei tassi di incidenza degli eventi avversi, né ha tratto nuove conclusioni in termini di sicurezza. Questi risultati hanno dimostrato che siponimod potrebbe essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per i pazienti con SMSP.
- Caratteristiche basali dei pazienti arruolati nel programma ASCLEPIOS (serie di studi clinici con ofatumumab): gli studi forniscono dati supplementari sui pazienti trattati con ofatumumab – il primo anticorpo monoclonale anti-CD20 interamente umano – con un regime di auto-somministrazione sottocutanea mensile concepito specificamente per la SM. Attualmente sono in corso due studi paralleli di Fase III per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto a teriflunomide nei pazienti con sclerosi multipla recidivante (SMR).