Con questo primo farmaco Genzyme entra nel mercato delle terapie contro la malattia. Ora si attende l’ok per l’Europa
USA – L’autorità statunitense per i farmaci (FDA) ha detto sì ad un nuovo farmaco per la terapia della Sclerosi Multipla recidivante: si tratta di una terapia ora che richiede l’assunzione di una sola compressa al giorno, il teriflunomide di Genzyme (gruppo Sanofi), noto con il nome commerciale di AUBAGIO. L’approvazione è arrivata dopo che il farmaco ha mostrato una significativa efficacia rispetto ai parametri chiave di attività di malattia, compresa la riduzione delle recidive, il rallentamento della progressione della disabilità fisica e la riduzione del numero di lesioni cerebrali rilevabili attraverso risonanza magnetica (MRI).
“E’ con grande emozione che presentiamo AUBAGIO come nuova opzione terapeutica in grado di determinare una significativa differenza nella vita delle persone affette da SM - ha detto David Meeker, Presidente e CEO di Genzyme - L’approvazione del nostro primo farmaco nella SM rappresenta un’importante pietra miliare per Genzyme e sottolinea il nostro impegno a costruire una leadership in quest’area ea collaborare nel lungo periodo con la comunità della SM”.
L’approvazione di FDA è basata su dati di efficacia provenienti dallo studio TEMSO (Teriflunomide Multiple Sclerosis Oral). Nello studio di fase III TEMSO, AUBAGIO 14 mg, quando confrontato al placebo, ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato ed ha aumentato l’intervallo di tempo alla progressione della disabilità a due anni in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. AUBAGIO 7 mg ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato.
“Molte persone che vivono con la Sclerosi Multipla lottano con l’ulteriore peso di terapie iniettabili somministrate con frequenze che vanno da quella giornaliera a quella settimanale - ha spiegrato il Dr. Aaron E. Miller, Direttore Medico, The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Mount Sinai Medical Center - L’approvazione da parte dell'FDA di AUBAGIO, una nuova opzione terapeutica orale, è un incoraggiante avanzamento per la comunità della SM e può essere considerata un valido trattamento per persone che vivono con questa malattia spesso disabilitante”.
Il programma di sviluppo clinico in corso di AUBAGIO, che coinvolge più di 5.000 pazienti in 36 paesi, è tra i più ampi mai realizzati tra tutte le terapie per la SM. Alcuni pazienti, negli studi di estensione, sono stati trattati per un periodo di tempo fino a 10 anni.
“Siamo molto incoraggiati dal vedere una nuova opzione terapeutica orale diventare disponibile per le persone che vivono con la SM - ha detto il Dr. Timothy Coetzee, Capo dell’Ufficio Ricerca nell’ambito della Società Nazionale di SM - Considerando la ricerca collaborativa oggi in corso in tutto il mondo, questo periodo è di grandi speranze per coloro con una diagnosi di SM”.
La scheda tecnica di AUBAGIO include un’avvertenza che menziona il rischio di epatotossicità e teratogenesi (in base a dati su animali).
Negli studi clinici di AUBAGIO, la frequenza di eventi avversi gravi è risultata sovrapponibile rispetto ai pazienti trattati con placebo. I più frequenti eventi avversi associati ad AUBAGIO nei pazienti con SM includono aumento dei livelli delle ALT (alanina-aminotransferasi), alopecia, diarrea, influenza, nausea e parestesia.
La scheda tecnica di AUBAGIO fa tesoro anche dei dati di circa 2,1 milioni di anni paziente di esposizione alla leflunomide, indicata negli USA per il trattamento dell’artrite reumatoide. Teriflunomide è il principale metabolita attivo della leflunomide. In pazienti trattati con leflunomide sono stati riportati gravi danni epatici, inclusa l’insufficienza epatica fatale .
Il programma di sviluppo clinico di AUBAGIO nella SM comprende lo studio TOWER, recentemente presentato. TOWER ha valutato l’efficacia e la sicurezza di AUBAGIO in monosomministrazione giornaliera per via orale in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Nello studio, i pazienti che hanno ricevuto teriflunomide 14 mg hanno presentato una riduzione statisticamente significativa del tasso di recidive annualizzate e del rischio di progressione di disabilità. Inoltre, è stata osservata una significativa riduzione del tasso di recidive annualizzate nei pazienti trattati con teriflunomide 7 mg, rispetto a placebo.
Gli eventi avversi osservati nello studio confermano quelli osservati negli studi clinici precedenti su teriflunomide nella SM. E’ in corso l’analisi del complesso dei dati di TOWER e i risultati saranno presentati in occasione dei prossimi congressi scientifici.
“Teriflunomide combina l’esigenza di efficacia rispetto alla malattia alla disabilità con un ottimo profilo di tollerabilità e di sicurezza. Ciò la rende una molecola estremamente interessante per un trattamento di prima linea nella sclerosi multipla a ricadute e remissioni. Auspichiamo che l’agenzia EMA segua al più presto la stessa linea di condotta rendendo disponibile il farmaco al più presto in Europa e, quindi, nel nostro paese” ha affermato il Prof. Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia sperimentale Istituto Scientifico Universitario San Raffaele Milano, sin dall’inizio membro del ristretto gruppo di lavoro che a livello mondiale ha messo a punto il processo di ricerca e sviluppo di teriflunomide.
AUBAGIO è un immunomodulatore con proprietà antinfiammatorie. Sebbene l’esatto meccanismo di azione di AUBAGIO non sia stato ancora completamente compreso, esso determinerebbe una riduzione del numero di linfociti attivati nel sistema nervoso centrale (SNC).
Grazie all’impegno nei confronti delle persone con SM, Genzyme ha sviluppato il programma SM One to One™. Il programma fornisce informazioni sulla SM, su Aubagio e su altre importanti risorse. E’ disponibile negli Stati Uniti ed è realizzato a cura di personale medico e paramedico altamente specializzato e in grado di sostenere le persone colpite dalla SM. Per ulteriori informazioni su questo servizio di supporto ai pazienti è possibile contattare il numero dedicato al programma MS One to One (001-855-676-6326) dal lunedì al venerdì, dalle 8.30 alle 20.00.
L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ed altre autorità regolatorie stanno valutando la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di AUBAGIO.